基因編輯系統(tǒng)恢復(fù)杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者干細胞中肌營養(yǎng)不良蛋白的功能 ChatGPT 在推薦基于指南的癌癥治療方面的能力有限 武林閑俠桃花幻夢活動攻略(武林群俠傳牡丹花會攻略) 下丘腦關(guān)鍵受體的表達模式揭示 研究表明皮質(zhì)中的星形膠質(zhì)細胞調(diào)節(jié)雄性小鼠的主導(dǎo)行為 研究表明基因組的拓撲結(jié)構(gòu)影響癌癥突變的發(fā)生 跑步減肥的正確方法(跑步減肥的正確方法一天跳多少能達到效果) 研究揭示心力衰竭的遺傳危險因素 研究揭示了肺部和腎臟膿毒癥的基因組密碼 修復(fù)受損的大腦回路可能為帕金森氏癥的新療法提供途徑 LOL冰原狙擊凱特琳怎么獲得(lol凱特琳皮膚冰原狙擊) 美的高壓電飯煲壓力鍋怎么用(美的高壓電飯煲壓力鍋怎么用視頻教程) 商用豆?jié){機怎么用?商用豆?jié){機使用的方法(商用豆?jié){機怎么使用打豆?jié){) 如何消滅跳蚤(如何消滅跳蚤,螨蟲,臭蟲) 生姜有哪些功效與作用(生姜有哪些功效與作用禁忌) 蘋果如何長截圖(蘋果如何長截圖微信聊天記錄) 小米手機授權(quán)售后服務(wù)中心電話?(小米手機授權(quán)售后服務(wù)中心電話是多少) 碩鼠FLVCD下載視頻圖文教程(碩鼠FLV視頻下載器) DNF合金戰(zhàn)士成長禮盒怎么領(lǐng)取(dnf角色成長禮包) 御龍在天手游怎樣賺錢(御龍在天手游如何賺人民幣) excel如何合計(excel如何合計一列) 稻米油的食用方法(稻米油的食用方法視頻) 社會體育指導(dǎo)與管理專業(yè)是一個怎樣的專業(yè)?(社會體育指導(dǎo)與管理專業(yè)是一個怎樣的專業(yè)類別) 冷暖空調(diào)床墊是如何制冷制熱的?如何使用安裝?(夏天空調(diào)房里床上鋪什么涼席) 全球購騎士卡怎么使用(全球購騎士卡怎么使用優(yōu)惠) 我表妹家的孩子應(yīng)該怎么叫我(我表妹家的孩子應(yīng)該怎么叫我老公) 冬季短裙怎樣搭配好看(冬季短裙怎樣搭配好看男) 疾風(fēng)之刃閃退怎么解決(疾風(fēng)之刃閃退怎么解決視頻) 怎樣分析澳元/美元的走勢--1(澳元美元走勢預(yù)測) 吃葡萄有什么好處和壞處(每天吃葡萄有什么好處和壞處) 智障孩子長大后怎么辦(智障孩子長大后怎么辦呢) 格力空調(diào)顯示h6是什么故障怎樣解決(格力空調(diào)報h6是什么故障) 老鼠最愛吃的食物 愛啃的材質(zhì)(老鼠最愛吃的是什么食物) psp游戲破解教程(PSP破解教程) PS畫筆的下載安裝和導(dǎo)入使用方法(下載的畫筆工具怎么安裝到ps) 如何挑選智能背景音樂?(如何挑選智能背景音樂下載) 電子表格——如何計算月工齡工資(表格工齡工資如何計算公式) 網(wǎng)易 163郵箱如何關(guān)聯(lián)其他郵箱(網(wǎng)易 163郵箱如何關(guān)聯(lián)其他郵箱帳號) IE兼容模式怎么設(shè)置_怎么把網(wǎng)站加到兼容模式(IE瀏覽器設(shè)置兼容模式怎樣添加網(wǎng)址) qq會員有什么用(開通qq會員有什么用) 臺風(fēng)來臨怎么辦(臺風(fēng)來臨怎么辦安全教案) 英雄聯(lián)盟wegame下載或者更新游戲很慢怎么辦?(wegame英雄聯(lián)盟更新太慢) 《云頂之弈》小小英雄怎么跳舞(云頂之弈小小英雄怎么做動作小小英雄跳舞快捷鍵) 小米錢包怎么進行證件認證?(小米錢包如何實名認證) 阿富汗狗狗的照片(阿富汗狗狗的照片高清) 黃褐斑怎么治理(黃褐斑怎么治理效果好) 廚房衛(wèi)浴裝修最科學(xué)方案(廚房衛(wèi)浴裝修最科學(xué)方案是什么) Synology Drive分享文檔的方法(synology drive怎么用) 湖南衛(wèi)視在線直播觀看的方法(湖南衛(wèi)視在線直播觀看的方法視頻) 電梯逃亡攻略第26-30關(guān)怎么通過(電梯逃亡攻略圖解)
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基因編輯系統(tǒng)恢復(fù)杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者干細胞中肌營養(yǎng)不良蛋白的功能

導(dǎo)讀 杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 是一種由影響肌營養(yǎng)不良蛋白基因的突變引起的肌肉退化性疾病。8 月 24 日,研究人員在《干細胞報告》雜志上展...

杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 是一種由影響肌營養(yǎng)不良蛋白基因的突變引起的肌肉退化性疾病。8 月 24 日,研究人員在《干細胞報告》雜志上展示了雙重 CRISPR RNA 方法如何恢復(fù)來自 DMD 患者的誘導(dǎo)多能干細胞中的肌營養(yǎng)不良蛋白功能。

該方法的工作原理是去除大部分抗肌營養(yǎng)不良蛋白基因,使細胞能夠跳過遺傳密碼的錯誤或錯位部分。這會產(chǎn)生截短但仍具有功能的蛋白質(zhì),適用于與 DMD 相關(guān)的多種突變模式。

京都大學(xué)的資深作者 Akitsu Hotta 表示:“雙 CRISPR-Cas3 是一種很有前途的工具,可以通過多外顯子跳躍誘導(dǎo)來誘導(dǎo)巨大的基因組缺失并恢復(fù)肌營養(yǎng)不良蛋白。”“我們希望這項研究能夠啟發(fā)治療 DMD 患者和其他需要大量缺失的遺傳性疾病的新方法。”

由于影響肌營養(yǎng)不良蛋白基因的突變模式存在顯著差異,刪除該基因的一小部分只能用于有限數(shù)量的 DMD 患者。例如,最常見的外顯子 51、53 和 45 的單外顯子跳躍可分別應(yīng)用于 13%、8% 和 8% 的 DMD 患者。

多外顯子跳躍 (MES) 對各種 DMD 突變模式具有廣泛的適用性。通過針對肌營養(yǎng)不良蛋白基因中的突變熱點,外顯子 45 至 55 的 MES 預(yù)計將使超過 60% 的 DMD 患者受益。不幸的是,很少有技術(shù)可以誘導(dǎo)大的缺失以覆蓋分布在數(shù)百個堿基的目標外顯子。

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