科學家開發(fā)出 RNA 靶向策略來修復 ALS 和癡呆癥的遺傳原因

UF Scripps 生物醫(yī)學研究中心的科學家們已經(jīng)開發(fā)出一種潛在的藥物來治療肌萎縮側索硬化和癡呆癥的主要原因，該藥物通過消除致病的 RNA 片段起作用。該化合物在實驗室中恢復了神經(jīng)元的健康，并拯救了患有這種疾病的小鼠。

本周的科學期刊《美國國家科學院院刊》描述了這種潛在的藥物。首席發(fā)明人、UF Scripps 化學系主任 Matthew Disney 博士教授說，它被設計成藥丸或注射劑。重要的是，實驗表明該化合物足夠小，可以穿過血腦屏障，這是其他方法未能清除的障礙，他說。

肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 會逐漸破壞控制肌肉的神經(jīng)元，導致肌肉流失加劇并最終導致死亡。該突變是遺傳性 ALS 的主要原因，被稱為“C9 開放閱讀框 72”或 C9orf72。這種突變還會導致一種形式的額顳葉癡呆，這是一種導致大腦額葉和顳葉萎縮的腦部疾病，導致人格、行為和言語發(fā)生變化，最終導致死亡。

C9orf72 突變的特點是在 9 號染色體上擴展了六個遺傳密碼“字母”GGGGCC 的重復，可以復制 65 到數(shù)萬次。當這種突變的 RNA 片段存在時，它會導致產(chǎn)生有毒蛋白質，這些蛋白質會使受影響的神經(jīng)元生病并最終死亡。迪斯尼實驗室開發(fā)的化合物以攜帶這些遺傳指令的 RNA 為目標，從而防止有毒蛋白質在細胞中組裝。

該化合物通過結合并利用自然細胞過程起作用，通過提醒細胞的降解機制將其作為廢物處理，從而消除引起疾病的 RNA。”

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