UF Scripps 生物醫(yī)學(xué)研究中心的科學(xué)家們已經(jīng)開(kāi)發(fā)出一種潛在的藥物來(lái)治療肌萎縮側(cè)索硬化和癡呆癥的主要原因，該藥物通過(guò)消除致病的 RNA 片段起作用。該化合物在實(shí)驗(yàn)室中恢復(fù)了神經(jīng)元的健康，并拯救了患有這種疾病的小鼠。
本周的科學(xué)期刊《美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊》描述了這種潛在的藥物。首席發(fā)明人、UF Scripps 化學(xué)系主任 Matthew Disney 博士教授說(shuō)，它被設(shè)計(jì)成藥丸或注射劑。重要的是，實(shí)驗(yàn)表明該化合物足夠小，可以穿過(guò)血腦屏障，這是其他方法未能清除的障礙，他說(shuō)。
肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 會(huì)逐漸破壞控制肌肉的神經(jīng)元，導(dǎo)致肌肉流失加劇并最終導(dǎo)致死亡。該突變是遺傳性 ALS 的主要原因，被稱為“C9 開(kāi)放閱讀框 72”或 C9orf72。這種突變還會(huì)導(dǎo)致一種形式的額顳葉癡呆，這是一種導(dǎo)致大腦額葉和顳葉萎縮的腦部疾病，導(dǎo)致人格、行為和言語(yǔ)發(fā)生變化，最終導(dǎo)致死亡。
C9orf72 突變的特點(diǎn)是在 9 號(hào)染色體上擴(kuò)展了六個(gè)遺傳密碼“字母”GGGGCC 的重復(fù)，可以復(fù)制 65 到數(shù)萬(wàn)次。當(dāng)這種突變的 RNA 片段存在時(shí)，它會(huì)導(dǎo)致產(chǎn)生有毒蛋白質(zhì)，這些蛋白質(zhì)會(huì)使受影響的神經(jīng)元生病并最終死亡。迪斯尼實(shí)驗(yàn)室開(kāi)發(fā)的化合物以攜帶這些遺傳指令的 RNA 為目標(biāo)，從而防止有毒蛋白質(zhì)在細(xì)胞中組裝。
該化合物通過(guò)結(jié)合并利用自然細(xì)胞過(guò)程起作用，通過(guò)提醒細(xì)胞的降解機(jī)制將其作為廢物處理，從而消除引起疾病的 RNA。”
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