試驗表明 mavacamten 對近 80% 的肥厚型心肌病患者有效

克利夫蘭診所主導(dǎo)的臨床試驗結(jié)果表明，在癥狀嚴(yán)重的肥厚型心肌病患者中使用實驗性藥物可顯著減少對侵入性手術(shù)的需求。

該試驗評估了藥物 mavacamten 是否可以用作心臟手術(shù)或酒精間隔消融的替代方法，這些療法用于減少間隔增厚，即分隔心臟左右兩側(cè)的壁。

“VALOR-HCM 研究：肌球蛋白抑制作為阻塞性肥厚性心肌病手術(shù)肌切除術(shù)或酒精間隔消融術(shù)的替代方案”的結(jié)果今天在華盛頓特區(qū)舉行的美國心臟病學(xué)會第 71 屆年度科學(xué)會議的最新科學(xué)會議上發(fā)表

肥厚型心肌病是一種復(fù)雜類型的心臟病，會導(dǎo)致心肌增厚、左心室僵硬和二尖瓣改變。它影響了大約 600,000 至 150 萬美國人，即 500 人中的一個，但其中許多患者在疾病進(jìn)展之前未被確診。

肥厚型心肌病的病因可能未知或歸因于遺傳、高血壓或衰老，因此難以識別高危人群。癥狀包括胸痛、心悸、氣短、疲勞和暈厥(昏厥)。大多數(shù)肥厚型心肌病患者發(fā)生心源性猝死的風(fēng)險較低。然而，這種情況是 30 歲以下人群心源性猝死的最常見原因。

β受體阻滯劑、鈣通道阻滯劑和抗心律失常藥等藥物通常用于治療肥厚型心肌病的癥狀并預(yù)防進(jìn)一步的并發(fā)癥。有持續(xù)癥狀的患者也可能會接受間隔肌切除術(shù)，其中外科醫(yī)生會切除少量增厚的間隔壁，以擴(kuò)大從左心室到主動脈的流出道(血液路徑)。另一種選擇是酒精消融術(shù)，這是一種心導(dǎo)管插入術(shù)，將少量純酒精注入隔膜，使其收縮至更正常的大小并擴(kuò)大血流通道。

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