預(yù)測(cè)和治療患有致命心臟缺陷嬰兒心力衰竭的新希望

幾乎三分之一出生時(shí)患有左心發(fā)育不全綜合征(HLHS)的嬰兒在一周歲之前死于心力衰竭。通過揭示導(dǎo)致這些年輕患者心力衰竭的細(xì)胞過程，一項(xiàng)新的研究可能為識(shí)別和治療那些早期死亡風(fēng)險(xiǎn)最高的人提供答案。

該研究由匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家今天在《細(xì)胞干細(xì)胞》雜志上發(fā)表，發(fā)現(xiàn)兩種常用藥物，偉哥和一種名為?；切苋パ跄懰?(TUDCA) 的非處方藥，可以恢復(fù)導(dǎo)致細(xì)胞心力衰竭的過程來源于患者，為新的 HLHS 治療開辟了潛在途徑。

“HLHS 是最致命的先天性心臟病類型之一，”皮特大學(xué)發(fā)育生物學(xué)系主任、該研究的資深作者 Cecilia Lo 博士說。“什么原因?qū)е?HLHS 患者在一歲前死亡的心力衰竭尚不清楚，唯一的治療選擇是心臟移植，這通常是不可能的。如果我們能找到原因，那么治療就有希望。”

為了深入了解嚴(yán)重 HLHS 病因的核心，該研究的第一作者、Lo 實(shí)驗(yàn)室的博士后研究員 Lo 和 Xinxiu (Cindy) Xu 博士收集了 3 名健康人和 10 名 HLHS 患者的皮膚細(xì)胞，這些患者患有要么是較輕的疾病，在沒有移植的情況下存活到五歲，要么是嚴(yán)重的 HLHS，這意味著他們?cè)谏牡谝荒昃退劳龌蛐枰M(jìn)行心臟移植。

首先，徐將患者的皮膚細(xì)胞重新編程為所謂的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，它可以變成任何類型的細(xì)胞。接下來，她添加了促進(jìn)干細(xì)胞發(fā)育成心臟細(xì)胞的生長(zhǎng)因子和營(yíng)養(yǎng)物質(zhì)的混合物。

通過在顯微鏡下觀察心臟細(xì)胞，研究人員注意到來自不同患者組的細(xì)胞之間存在明顯差異。就像活的心臟通過擠壓和釋放來泵血一樣，培養(yǎng)皿中的心臟細(xì)胞也是如此，即使沒有血液循環(huán)。輕度 HLHS 患者的細(xì)胞外觀和行為與健康人相似，脈動(dòng)快速而穩(wěn)定。相比之下，來自重癥組的細(xì)胞以更懶散的方式跳動(dòng)，這令人毛骨悚然地讓人想起醫(yī)生在許多活的 HLHS 患者的心臟中看到的東西。

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