IU醫(yī)學(xué)院的臨床試驗(yàn)改善了遺傳性佝僂病的治療

一項(xiàng)新的研究表明，與印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員合作開(kāi)發(fā)的一種藥物可以緩解罕見(jiàn)肌肉骨骼疾病的癥狀，比傳統(tǒng)療法更有效。研究結(jié)果發(fā)表在《柳葉刀》上。

x連鎖低磷血癥，或稱(chēng)XLH，是一種磷酸鹽萎縮性疾病，可引起佝僂病和骨軟化癥，或骨軟化癥，可導(dǎo)致身材矮小、腿彎曲、牙齒膿腫和骨痛。這種罕見(jiàn)的遺傳病每20，000人中就有一人患病。

研究人員在全球16個(gè)中心招募了61名1至12歲的兒童，包括美國(guó)、加拿大、英國(guó)、瑞典、澳大利亞、和韓國(guó)。這些兒童被隨機(jī)分配接受布羅沙單抗，這是美國(guó)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局于2018年4月批準(zhǔn)的兩周一次的注射，或者是每天數(shù)次口服磷酸鹽和活性維生素D的常規(guī)治療。主要結(jié)果是x光佝僂病的改善，這是由放射科醫(yī)生評(píng)分的，他們不知道參與者屬于哪個(gè)治療組。

在對(duì)兒童進(jìn)行了64周的觀察后，經(jīng)過(guò)40周的治療，研究人員發(fā)現(xiàn)，接受Burosumab治療的兒童中，72%的兒童佝僂病獲得了很大的治愈，而傳統(tǒng)治療組只有6%的兒童獲得了很大的治愈。Burosumab還導(dǎo)致腿部畸形、生長(zhǎng)、6分鐘內(nèi)的距離測(cè)試和血清磷和活性維生素D水平的更大改善。

首席研究員、IU醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)副教授Erik Imel博士說(shuō)：“這是第一項(xiàng)將Burosumab與傳統(tǒng)療法進(jìn)行面對(duì)面比較的研究?！拔覀儸F(xiàn)在知道了Burosumab對(duì)傳統(tǒng)治療方法的益處。這些信息對(duì)于醫(yī)生為XLH患者做出治療決策非常重要。”

研究人員計(jì)劃繼續(xù)研究Burosumab的長(zhǎng)期效果，包括治療兒童對(duì)成人身高的影響，以及這種治療是否會(huì)減少對(duì)足弓和腿部手術(shù)矯正的需求。

Burosumab阻斷了一種名為成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子23的蛋白質(zhì)，這是印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員首次發(fā)現(xiàn)的。Burosumab由Ultragenyx制藥有限公司生產(chǎn)，Kyowa Hakko麒麟有限公司及其歐洲子公司Kyowa麒麟國(guó)際有限公司以Crysvita品牌共同銷(xiāo)售。

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