IU醫(yī)學院的臨床試驗改善了遺傳性佝僂病的治療

一項新的研究表明，與印第安納大學醫(yī)學院的研究人員合作開發(fā)的一種藥物可以緩解罕見肌肉骨骼疾病的癥狀，比傳統(tǒng)療法更有效。研究結果發(fā)表在《柳葉刀》上。

x連鎖低磷血癥，或稱XLH，是一種磷酸鹽萎縮性疾病，可引起佝僂病和骨軟化癥，或骨軟化癥，可導致身材矮小、腿彎曲、牙齒膿腫和骨痛。這種罕見的遺傳病每20，000人中就有一人患病。

研究人員在全球16個中心招募了61名1至12歲的兒童，包括美國、加拿大、英國、瑞典、澳大利亞、和韓國。這些兒童被隨機分配接受布羅沙單抗，這是美國美國食品藥品監(jiān)督管理局于2018年4月批準的兩周一次的注射，或者是每天數次口服磷酸鹽和活性維生素D的常規(guī)治療。主要結果是x光佝僂病的改善，這是由放射科醫(yī)生評分的，他們不知道參與者屬于哪個治療組。

在對兒童進行了64周的觀察后，經過40周的治療，研究人員發(fā)現，接受Burosumab治療的兒童中，72%的兒童佝僂病獲得了很大的治愈，而傳統(tǒng)治療組只有6%的兒童獲得了很大的治愈。Burosumab還導致腿部畸形、生長、6分鐘內的距離測試和血清磷和活性維生素D水平的更大改善。

首席研究員、IU醫(yī)學院醫(yī)學副教授Erik Imel博士說：“這是第一項將Burosumab與傳統(tǒng)療法進行面對面比較的研究?！拔覀儸F在知道了Burosumab對傳統(tǒng)治療方法的益處。這些信息對于醫(yī)生為XLH患者做出治療決策非常重要?！?

研究人員計劃繼續(xù)研究Burosumab的長期效果，包括治療兒童對成人身高的影響，以及這種治療是否會減少對足弓和腿部手術矯正的需求。

Burosumab阻斷了一種名為成纖維細胞生長因子23的蛋白質，這是印第安納大學醫(yī)學院的研究人員首次發(fā)現的。Burosumab由Ultragenyx制藥有限公司生產，Kyowa Hakko麒麟有限公司及其歐洲子公司Kyowa麒麟國際有限公司以Crysvita品牌共同銷售。

　　免責聲明：本文由用戶上傳，與本網站立場無關。財經信息僅供讀者參考，并不構成投資建議。投資者據此操作，風險自擔。 如有侵權請聯(lián)系刪除！