匹茲堡，2021年10 月 20 日——匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院和Prairie View A&M 大學(xué)的研究人員通過結(jié)合計(jì)算和實(shí)驗(yàn)方法，確定了有望治療肺動脈高壓或 PH(一種罕見且無法治愈的肺部疾病)的抗癌藥物。
該研究今天發(fā)表在Science Advances 上，使用一種新算法來確定 PH 的候選抗癌藥物。其中兩種化合物改善了人類細(xì)胞和嚙齒動物中疾病的標(biāo)志物。這些發(fā)現(xiàn)支持將這種藥物再利用平臺更廣泛地用于其他尚無有效治療方法的非癌癥疾病。
“重新利用藥物可以減少開發(fā)罕見疾病治療方法的時(shí)間和成本，這在歷史上并沒有在研究和藥物開發(fā)方面獲得太多投資，”資深作者、醫(yī)學(xué)博士、博士斯蒂芬·陳說。皮特和 UPMC 的醫(yī)學(xué)教授兼血管醫(yī)學(xué)研究所所長。“肺動脈高壓是一種罕見疾病，鑒于其破壞性后果，對新療法的需求未得到滿足。我們開發(fā)了這條管道，以快速預(yù)測哪些藥物對 PH 有效，并更快地為患者提供這些治療。”
肺動脈高壓是一種高血壓，發(fā)生在將血液從心臟輸送到肺部的血管中。隨著疾病的進(jìn)展，心臟必須更加努力地抵抗這些高壓，這可能導(dǎo)致心力衰竭、多器官功能障礙和死亡。PH 影響所有年齡段的人，但對年輕女性的影響要高于男性。
其中一位年輕女性是 Allison Dsouza，她是一名 24 歲的護(hù)士，她不僅自己患有這種疾病，而且還在UPMC 肺移植計(jì)劃中治療 PH 患者。在她開始無法步行到她的車和做騎馬等愛好后，她在高中時(shí)被診斷出患有 PH。根據(jù) Dsouza 的說法，她是她的醫(yī)生見過的肺部壓力最高的病人。
PH 被認(rèn)為是由環(huán)境和遺傳因素引發(fā)的，這些因素會破壞血管內(nèi)皮細(xì)胞，導(dǎo)致炎癥和異常修復(fù)，從而限制血流或?qū)е路窝軜渥罴?xì)分支的喪失。
目前可用于 PH 的藥物擴(kuò)張或放松這些血管，這可以緩解癥狀并延長疾病進(jìn)展所需的時(shí)間，但它們不能治愈。Dsouza 接受了一種名為 Remodulin 的藥物，該藥物通過插入她皮膚下的泵持續(xù)輸送。在開始治療的幾個(gè)月內(nèi)，她參加了 5 公里的比賽，開始在馬背上打馬球，并進(jìn)入大學(xué)學(xué)習(xí)護(hù)理。
Dsouza 說：“這些治療非常出色，但它們也給生活帶來了巨大的負(fù)擔(dān)。”“皮下治療會引起劇烈疼痛，而靜脈注射治療有巨大的感染風(fēng)險(xiǎn)，人們實(shí)際上可能因此而死亡。藥物可以挽救生命，但副作用可能會殺死您。而對某些人來說，這些療法是行不通的。”
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