經(jīng)過幾十年的臨床前開發(fā)，目前正在積極探索基于細胞和基因的帕金森病 (PD) 療法。在《帕金森病雜志》的這份特別增刊“修復帕金森腦”中，專家強調(diào)了目前正在采取的一些策略來恢復失去的功能并替換 PD 大腦中丟失的部分，并特別強調(diào)了與翻譯相關(guān)的挑戰(zhàn)將先進的治療方法轉(zhuǎn)化為開創(chuàng)性的臨床試驗。
“腦部疾病的細胞和基因治療醞釀已久，從1980年代和1990年代的第一個推測性想法和第一個探索性試驗到世紀之交細胞和基因治療領(lǐng)域的重大挫折，隨后客座編輯 Anders Björklund, Ph.D., Bastiaan R. Bloem, MD, Ph.D., Patrik Brundin, MD, Ph.D. 和 Howard Federoff, MD, Ph.D. 解釋說。 .D.
“細胞和基因治療領(lǐng)域的復興是由顯著的技術(shù)發(fā)展推動的，這些發(fā)展使我們能夠獲得越來越強大的分子和遺傳工具和技術(shù)。它開辟了治療神經(jīng)退行性疾病和 PD 的更精細的方法特別是，”美國密歇根州大急流城 Van Andel 研究所神經(jīng)退行性科學系帕金森病中心醫(yī)學博士、醫(yī)學博士帕特里克·布倫丁 (Patrik Brundin) 指出。“通過生物技術(shù)行業(yè)的積極參與，有時與大型制藥公司合作，這種發(fā)展在過去幾年中獲得了新的動力。”
該領(lǐng)域的開創(chuàng)性試驗面臨著與傳統(tǒng)藥物試驗截然不同的監(jiān)管和倫理挑戰(zhàn)。在關(guān)于先進療法臨床試驗之路的第一部分中，專家們回顧了早期臨床試驗的設(shè)計和實施所涉及的挑戰(zhàn);關(guān)于監(jiān)管和安全要求的不同和互補的觀點;以及首次人體試驗的設(shè)計和啟動。從研究者、科學家、倫理學家和患者的角度探討倫理問題。包括患者對作為受試者參與長期延伸的苛刻試驗的擔憂，這些試驗的結(jié)果和風險是不確定的。
包括細胞和基因治療在內(nèi)的先進治療藥物(ATMP)的使用，從研究者的角度和患者的角度進行了審查。Roger A. Barker, MBBS, Ph.D., 劍橋大學臨床神經(jīng)科學系;和 MRC-WT 劍橋干細胞研究所，英國劍橋，以及合著者指出，將 ATMP 用于 PD 患者的臨床試驗的研究人員在開始此類工作之前應該問自己兩個關(guān)鍵問題：首先，你為什么要這樣做，以及，其次，您是否了解使用該產(chǎn)品進行臨床試驗需要什么。“對于ATMP，向監(jiān)管機構(gòu)提交安全報告的要求更高，”巴克博士指出。“例如，在具有不同監(jiān)管機構(gòu)的國家之間進行試驗時，必須有一個中央報告流程來捕獲試驗中的安全事件。
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