亞利桑那州圖森市和華盛頓，2021 年 9 月 1 日 — 兩年來，關(guān)鍵路徑研究所 (C-Path)、國家罕見疾病組織 (NORD) 和美國食品和藥物管理局 (FDA) 與其他機構(gòu)一起在整個罕見病社區(qū)創(chuàng)建一個新穎的、一流的平臺，以加速罕見病治療創(chuàng)新。
上周二9月14日，上午10點-下午3:45 ET，珍稀病專治加速器數(shù)據(jù)和分析平臺(RDCA-DAP®)，一個FDA資助的舉措，將項目的年度會議期間，有其公共首映.該平臺將托管、標準化和共享罕見疾病數(shù)據(jù)作為其功能的一部分。
除了平臺本身的演示之外，全天的演講將展示 RDCA-DAP 如何打破數(shù)據(jù)孤島，深入了解平臺的開發(fā)和測試過程，并從關(guān)鍵利益相關(guān)者的角度展示 RDCA-DAP 的重要性，包括學術(shù)、臨床、監(jiān)管和患者社區(qū)。
“我們邀請罕見病社區(qū)的同事和患者參加研討會，了解自 2019 年啟動 RDCA-DAP 計劃以來的最新進展，”C-Path 高級副總裁、FCP 博士 Jeff Barrett 說和 RDCA-DAP 負責人。“這將是公眾首次了解該平臺的功能，展示如何利用它為罕見疾病提供解決方案。”
C-Path 數(shù)據(jù)協(xié)作中心的團隊與 Aridhia Informatics 合作，一直在設(shè)計和構(gòu)建該平臺，這將使研究人員能夠開發(fā)先進的模型，以定量描述疾病內(nèi)和疾病間疾病進展的相關(guān)方面，捕捉相關(guān)變異源。研究人員可以通過用戶友好的界面與這些復雜的模型進行交互，以將它們作為定量藥物開發(fā)工具提交監(jiān)管審查和認可，或用于運行旨在優(yōu)化臨床試驗設(shè)計的模擬。
NORD 首席醫(yī)療和科學官 Ed Neilan 醫(yī)學博士、博士說：“RDCA-DAP 平臺具有巨大的前景，可以使患者和家屬成為罕見病創(chuàng)新的推動力。“演示和研討會將展示當社區(qū)聚集在一起共享去識別化數(shù)據(jù)以更廣泛地使用以加快治療方法的開發(fā)時可能發(fā)生的事情。”
NORD 與數(shù)據(jù)保管人合作，將來自六種不同疾病狀態(tài)的數(shù)據(jù)集提供給 RDCA-DAP，并已簽署協(xié)議將數(shù)據(jù)提供給另外三個疾病領(lǐng)域的數(shù)據(jù)集。C-Path 已經(jīng)獲得了 10 個額外的疾病數(shù)據(jù)集，并且還整合了來自 C-Path 罕見疾病聯(lián)盟的現(xiàn)有數(shù)據(jù)集。來自更多疾病狀態(tài)的數(shù)據(jù)處于貢獻過程的中間階段。
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關(guān)鍵路徑研究所得到美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部 (HHS) 食品和藥物管理局 (FDA) 的支持，56.5% 的資金由 FDA/HHS 資助，總額為 16,749,891 美元，43.5% 的資金由非政府來源資助)，總計 12,895,366 美元。內(nèi)容是作者的內(nèi)容，并不一定代表 FDA/HHS 或美國政府的官方觀點或認可。如需更多信息，請訪問FDA.gov。
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