“分子修復”可以替代缺失的蛋白質治療疾病

研究人員已經證明，當通常做同樣工作的蛋白質缺失時，一個小分子可以在人體細胞和活體動物體內運輸鐵，這通常會導致患者嚴重貧血。這種“分子修復”可能治療許多由蛋白質缺乏引起的不治之癥，如貧血、囊性纖維化或某些類型的心臟病。

伊利諾伊大學的研究人員以及哈佛醫(yī)學院和東北大學的合作者將在5月12日的《科學》雜志上發(fā)表他們的研究成果。

“如果你失去了一只手，即使是一個簡單的假肢裝置也非常有用。同樣，我們發(fā)現一個復制并缺乏蛋白質主要功能的小分子足以恢復細胞和動物的功能，”研究負責人馬丁伯克博士說。伯克是伊利諾伊州的化學教授，也是卡爾伊利諾伊醫(yī)學院的臨時研究副院長。

“如果你生病了，因為你有太多的蛋白質功能，有很多情況下我們可以做點什么。但是如果你因為缺乏一種基本的蛋白質而生病，我們會盡力治療癥狀。這是一個巨大的未滿足的醫(yī)療需求，”伯克說，他也是一名醫(yī)生。

伯克的研究小組發(fā)現，一種來自發(fā)現的柏樹的名為柏樹的小分子，可以將鐵轉運到缺乏轉運蛋白的細胞膜上。

在一個健康的系統(tǒng)中，轉運蛋白使鐵穿過細胞膜，從腸道吸收鐵或為紅細胞制造血紅蛋白。然而，當轉運蛋白缺失時，鐵不能穿過膜，導致貧血。研究人員發(fā)現，扁柏霉素的三個分子可以包裹在鐵原子周圍，在沒有蛋白質的情況下直接運輸到細胞膜上。

研究人員在缺乏鐵轉運蛋白的小鼠、大鼠和斑馬魚身上測試了扁柏酚。他們發(fā)現，口服產生的扁柏酚可以恢復小鼠和大鼠腸道的鐵攝入量，通過將其添加到貧血斑馬魚的血管中，可以促進血紅蛋白的產生。他們還發(fā)現，它恢復了取自腸內壁的人體細胞中鐵的運輸。

接下來，伯克的研究團隊希望找到更多的小分子，可以作為蛋白質缺乏引起的其他疾病的分子修復，特別關注囊性纖維化。

伯克說：“這些結果表明，用分子假體替換缺失的蛋白質可能代表了治療許多人類疾病的通用方法，而這些疾病仍然沒有被傳統(tǒng)醫(yī)學所涵蓋。

美國國立衛(wèi)生研究院和霍華德休斯醫(yī)學研究所支持這項工作。

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