用新版本的CRISPR治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥
使用新的基因編輯酶CRISPR-Cpf1,UT西南醫(yī)學(xué)中心的研究人員在實(shí)驗(yàn)室中成功地糾正了人細(xì)胞和小鼠中的杜氏肌營養(yǎng)不良癥。 UT Southwestern
使用新的基因編輯酶CRISPR-Cpf1,UT西南醫(yī)學(xué)中心的研究人員在實(shí)驗(yàn)室中成功地糾正了人細(xì)胞和小鼠中的杜氏肌營養(yǎng)不良癥。 UT Southwestern
根據(jù)今天發(fā)表在《美國國家科學(xué)院院刊》上的一項(xiàng)新研究,研究人員已經(jīng)為一種最常見形式的肌營養(yǎng)不良癥設(shè)計(jì)了一種潛在的新療法。 阿爾伯塔大
新的研究表明,皮質(zhì)類固醇deflazacort是治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的一種安全有效的方法。該發(fā)現(xiàn)發(fā)表在《神經(jīng)病學(xué)》雜志上,可能為美國首次批準(zhǔn)
加州大學(xué)伯克利分校的科學(xué)家設(shè)計(jì)了一種在細(xì)胞內(nèi)提供CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的新方法,并在小鼠中證明了該技術(shù)可以修復(fù)導(dǎo)致嚴(yán)重肌肉萎縮性
被診斷患有1型肌強(qiáng)直性營養(yǎng)不良的人由于在其細(xì)胞內(nèi)產(chǎn)生有毒物質(zhì)的遺傳缺陷而難以解開肌肉。目前沒有治療方法。在周一發(fā)表在美國國家科學(xué)院
在大約四分之一的遺傳性疾病患者中,即使經(jīng)過廣泛的基因檢測(cè),該病的病因仍不清楚。原因之一是我們對(duì)許多基因的功能仍然知之甚少。在30,000
根據(jù)今天發(fā)表在《美國國家科學(xué)院院刊》上的一項(xiàng)新研究,研究人員為一種最常見形式的肌營養(yǎng)不良癥設(shè)計(jì)了一種潛在的新療法。阿爾伯塔大學(xué)醫(yī)學(xué)