兩項(xiàng)使用 CRISPR 基因編輯的新研究為阿爾茨海默病提供了潛在的新療法。
“一系列潛在的新療法為阿爾茨海默氏癥和癡呆癥社區(qū)帶來(lái)了希望，”阿爾茨海默氏癥協(xié)會(huì)首席科學(xué)官瑪麗亞·卡里洛說(shuō)。“過(guò)去幾年我們所看到的進(jìn)展和批準(zhǔn)，以及潛在新療法的多樣化，為那些受到這種毀滅性疾病影響的人們帶來(lái)了希望。
“美國(guó)食品和藥物管理局新批準(zhǔn)的抗淀粉樣蛋白藥物是阿爾茨海默病治療的重要第一步，但還有很多工作要做，”她在協(xié)會(huì)新聞稿中說(shuō)。
一項(xiàng)研究針對(duì)的是最常見(jiàn)的阿爾茨海默病風(fēng)險(xiǎn)基因 APOE-e4。另一個(gè)目的是減少β淀粉樣蛋白的產(chǎn)生，β淀粉樣蛋白是大腦中的一種有毒蛋白質(zhì)。
CRISPR 是成簇規(guī)則間隔短回文重復(fù)系統(tǒng)的簡(jiǎn)寫(xiě)。使用該系統(tǒng)進(jìn)行基因編輯被認(rèn)為是識(shí)別新的潛在藥物的強(qiáng)大工具。
卡里洛說(shuō)：“像這兩項(xiàng)研究那樣，重點(diǎn)關(guān)注最先進(jìn)的技術(shù)——在本例中是 CRISPR——推動(dòng)阿爾茨海默氏癥的治療和預(yù)防向前發(fā)展，這些研究受到熱烈歡迎，并且需要成倍增加。”“我們?cè)O(shè)想未來(lái)多種治療方法可以解決這種最復(fù)雜疾病的各個(gè)方面。一旦得到證實(shí)，這些治療方法可以以相互補(bǔ)充和增強(qiáng)的方式組合起來(lái)，以降低風(fēng)險(xiǎn)、有效治療、阻止進(jìn)展并最終治愈阿爾茨海默病疾病和所有其他癡呆癥。”
遺傳 APOE-e4 基因并不能保證一個(gè)人一定會(huì)患上阿爾茨海默氏癥，但擁有一份 APOE-e4 拷貝會(huì)使風(fēng)險(xiǎn)增加兩到三倍。擁有其中兩個(gè)基因會(huì)使風(fēng)險(xiǎn)增加多達(dá) 12 倍。
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