新的藥物設(shè)計方法產(chǎn)生了非常有前途的膀胱癌候選藥物

一種新的分子藥物設(shè)計方法產(chǎn)生了一種極具前景的膀胱癌藥物，該藥物可誘導腫瘤細胞快速脫落并在用于臨床試驗時顯著減小腫瘤大小。

在非肌肉浸潤性膀胱癌 (NMIBC) 患者中觀察到了這些有效作用，并且該治療被證明是安全的，因為沒有觀察到與藥物相關(guān)的副作用。

這項激動人心的研究涉及來自都柏林圣三一學院、查爾斯大學和 Motol 醫(yī)院(布拉格)、隆德大學和初創(chuàng)公司 Hamlet Pharma 的一組科學家。該研究剛剛發(fā)表在領(lǐng)先期刊《自然通訊》上。

膀胱癌——全球殺手

膀胱癌是歐洲第五大常見惡性腫瘤(美國第四大常見惡性腫瘤)。它與所有癌癥中每位患者的終生治療費用最高有關(guān)，并且超過 80% 的患者在完全手術(shù)切除第一個腫瘤后復(fù)發(fā)。

在過去的三十年里，很少有藥物被批準用于治療非肌肉侵襲性疾病，而且——使問題更加復(fù)雜的是——這些藥物的獲得受到供應(yīng)不足的限制，包括卡介苗免疫療法和絲裂霉素和表柔比星等常見化學療法。

新方法

新方法涉及使用“內(nèi)在無序蛋白質(zhì)”(IDP)概念設(shè)計候選藥物，這與最近的理解有關(guān)，即身體中的大部分蛋白質(zhì)沒有固定的 3D 結(jié)構(gòu)(它們通常在根據(jù)一系列因素而變化的各種方式/結(jié)構(gòu))。

這與基于“鎖和鑰匙”概念的更常見的藥物設(shè)計方向形成對比。這與蛋白質(zhì)具有固定的、組織良好的 3D 結(jié)構(gòu)的想法有關(guān)，允許將藥物設(shè)計為針對非常特定的區(qū)域。

新方法涉及使用一種稱為 HAMLET 的 IDP 復(fù)合物——人乳的一種成分——當它部分展開時，具有巨大的抗癌能力。

三一生物化學與免疫學學院和三一生物醫(yī)學科學研究所副教授 Ken H Mok 博士領(lǐng)導了這項工作的結(jié)構(gòu)要素。他說：

“近年來靶向癌癥療法取得了重大進展，但缺乏腫瘤特異性仍然是一個重大問題。目前很少有療法能在不傷害健康組織的情況下殺死癌細胞，嚴重的副作用已被接受為生存或治愈的必要代價. 因此，這項研究非常令人興奮，因為臨床試驗表明，這種形式的膀胱癌患者在縮小腫瘤大小方面有很大的影響，而且沒有任何副作用。

標簽： 膀胱癌