為什么有些 RNA 藥物比其他藥物效果更好

脊髓性肌萎縮癥(SMA)是嬰兒死亡的主要原因。不到十年前，冷泉港實(shí)驗(yàn)室 (CSHL) 教授 Adrian Krainer 表明，這種殘酷的疾病可以通過(guò)調(diào)整 RNA 剪接過(guò)程來(lái)治療。這一突破催生了 Spinraza，這是第一個(gè)有效治療 SMA 的藥物。它還開(kāi)辟了藥物開(kāi)發(fā)的新領(lǐng)域。

現(xiàn)在，CSHL 研究可以進(jìn)一步推動(dòng) RNA 剪接藥物的發(fā)展。CSHL 副教授 Justin Kinney、Krainer 和博士后 Yuma Ishigami 已經(jīng)弄清楚為什么一些基于剪接的藥物往往比其他藥物效果更好。

RNA 剪接決定了哪些基因片段用于構(gòu)建蛋白質(zhì)。Krainer 設(shè)計(jì)的 Spinraza 旨在精確定位該藥物可以改變 SMA 患者所需的特定蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。并非所有剪接修飾藥物都是如此有意構(gòu)建的。有些已經(jīng)被發(fā)現(xiàn)可以改變 RNA 剪接，但科學(xué)家們并沒(méi)有完全了解其具體機(jī)制。最近批準(zhǔn)的 SMA 藥物 risdiplam 就是如此。

Kinney 和 Krainer 實(shí)驗(yàn)室分析了 risdiplam 與 RNA 的相互作用，以更好地了解這種藥物的作用原理。他們還檢查了 RNA 與另一種藥物 branaplam 的相互作用。研究人員測(cè)量了藥物對(duì)整個(gè)基因組剪接及其預(yù)期靶標(biāo)的數(shù)百種變異的影響。以此為基礎(chǔ)，他們模擬了每種藥物如何在細(xì)胞內(nèi)的所有 RNA 中識(shí)別其靶標(biāo)。

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