醫(yī)學(xué)研究已經(jīng)顯示出基因療法在治愈鐮狀細(xì)胞病等遺傳性疾病方面的潛力，并且發(fā)表在《自然醫(yī)學(xué)》上的這項研究結(jié)果為治療后體內(nèi)發(fā)生的過程提供了重要的新見解。
本研究考察了六名鐮狀細(xì)胞病患者的樣本，這些患者正在接受基因治療，這是波士頓兒童醫(yī)院一項重大臨床試驗的一部分。該研究匯集了一個國際專家團(tuán)隊，仔細(xì)觀察基因治療前后患者干細(xì)胞的遺傳變化，并將經(jīng)過治療修飾的細(xì)胞與未經(jīng)過治療的細(xì)胞進(jìn)行比較。
研究人員表示，這項研究強(qiáng)調(diào)了長期深入監(jiān)測患有遺傳性疾病的患者的干細(xì)胞樣本以追蹤可能導(dǎo)致血癌的突變的重要性。
該研究的共同高級作者、生物系和約克生物醫(yī)學(xué)研究所的大衛(wèi)·肯特教授說：“把基因治療過程想象成清理森林并種植新的幼苗。如果你想象一些幼苗是紅色的，一些幼苗是綠色的，那么我們觀察到的‘選擇’就類似于讓森林優(yōu)先重新長出紅樹。”
“我們的研究表明，基因治療對不同的血液干細(xì)胞(我們血液和免疫系統(tǒng)的‘種子’細(xì)胞)進(jìn)行了選擇?；蛑委熀?，治療可能有利于具有某些突變的干細(xì)胞的生長，這反過來又可能導(dǎo)致含有這些突變的血細(xì)胞擴(kuò)增。在其他情況下，這種擴(kuò)增與血癌的發(fā)生有關(guān)，特別是在老年人中，但這項研究的發(fā)現(xiàn)與血癌風(fēng)險之間的關(guān)系尚未完全了解
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