雖然患有嚴重 A 型血友病的人可以在他們的一生中每周使用因子 VIII 替代產品治療 2 到 3 次，但這種治療是短暫的、昂貴的，而且并不總是可用的。維克森林再生醫(yī)學研究所 (WFIRM) 的研究人員正在研究使用患者自身細胞作為載體來提供持久的因子 VIII 蛋白來治療疾病的可能性。
該研究調查了羊水衍生細胞、新生兒細胞和成體細胞的使用，并且首次深入分析了這些細胞類型中的任何一種，以用于提供因子 VIII 蛋白。研究小組還首次詳細研究了每種細胞類型中因子 VIII 及其載體蛋白 vWF 的產生水平。研究人員面臨的挑戰(zhàn)是確定能夠產生全功能因子 VIII 的細胞，因子 VIII 是一種大而復雜的蛋白質。
“我們將研究重點放在我們認為與產前或產后早期治療最相關的細胞類型上，理想情況下，這些細胞類型可能來自患者本身，”資深作者、醫(yī)學博士、教授 Graça Almeida-Porada 說。在 WFIRM。“迫切需要更有效、更容易獲得和負擔得起的治療方法，以提供持久的矯正。”
這項研究最近發(fā)表在《細胞與發(fā)育生物學前沿》雜志上。
血友病 A 是一種遺傳性疾病，由凝血因子 VIII 缺乏或缺乏引起，凝血因子 VIII 是血液凝結的必需蛋白質。血友病 A 是一種 x 連鎖遺傳疾病，因此幾乎總是影響男性，每 5,000 例活產男性中就有 1 例發(fā)生這種疾病。據www.hemophilia.org [wfirm.us3.list-manage.com]稱，美國大約有 20,000 人患有 A 型血友病，據估計全世界有超過 400,000 人患有這種破壞性疾病。盡管有幾種新產品可用于治療 A 型血友病，但大多數人終生每周接受 2-3 次昂貴的因子 VIII 產品輸注治療。
雖然這些治療極大地提高了血友病 A 患者的預期壽命，但世界上近 75% 的患者無法使用這些治療方法，每年(每位患者)的費用遠遠超過 250,000 美元，而且并發(fā)癥可能會使價格上漲超過 1 美元百萬。此外，多達 30% 的 A 型嚴重血友病患者會對輸注的因子 VIII 蛋白產生免疫反應(抑制劑)，導致后續(xù)治療無效并使患者面臨危及生命的出血事件的風險。此外，也許最重要的是，這些治療方法不是治愈性的。
因此，通過基因和/或細胞平臺輸送因子 VIII 已成為提供長期糾正血友病 A 的有前途的方法。 尋找血友病的更好治療方法和潛在治愈方法是 WFIRM Porada 實驗室正在進行的研究重點.Almeida-Porada 領導 WFIRM胎兒研究和治療計劃 [wfirm.us3.list-manage.com]，該計劃致力于基礎和轉化研究，以開發(fā)針對遺傳疾病和其他危及生命的疾病的最佳產前治療方法。WFIRM 是北卡羅來納州唯一一家目前擁有此類研究計劃的機構或中心。
大約 75% 的 A 型血友病患者有家族史，最早可在妊娠 7 周時進行診斷。Almeida-Porada 說，數十年的研究和來自 50 多個臨床移植的數據共同證明了“基于細胞的產前療法的安全性和巨大潛力”。她補充說，使用細胞作為載體來攜帶因子 VIII 蛋白是一種潛在安全且臨床可接受的產前糾正疾病的方法。
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