原發(fā)性纖毛運(yùn)動(dòng)障礙(PCD)是一種罕見的遺傳性疾病，會(huì)導(dǎo)致呼吸道中微小的毛發(fā)狀過濾結(jié)構(gòu)停止工作。結(jié)果，肺部積聚厚厚的粘液，變得更容易受到炎癥和反復(fù)感染的影響，這兩者都會(huì)導(dǎo)致長期的肺部損傷。
Thomas W. Ferkol, Jr, MD(北卡羅來納大學(xué)健康中心兒科肺科醫(yī)生、北卡羅來納大學(xué)兒科肺科主任)和 Parion Sciences Inc. 的研究人員最近領(lǐng)導(dǎo)了一項(xiàng)在高滲鹽水中治療原發(fā)性纖毛運(yùn)動(dòng)障礙患者的艾瑞洛利的 2 期研究(PCD)。
他們的研究結(jié)果發(fā)表在《柳葉刀呼吸醫(yī)學(xué)》上，表明高滲鹽水中的艾瑞洛利是安全的，并且與單獨(dú)使用高滲鹽水相比，原發(fā)性纖毛運(yùn)動(dòng)障礙患者的肺功能在 28 天內(nèi)顯著改善。
“在這份手稿之前，只有兩項(xiàng)針對 PCD 治療的隨機(jī)對照試驗(yàn)已發(fā)表，我們目前的大部分實(shí)踐通常都是從其他形式的支氣管擴(kuò)張(如囊性纖維化)中推斷出來的，”Ferkol 說。
CLEAN-PCD 是一項(xiàng) 2 期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照交叉試驗(yàn)，在全球 32 個(gè)成人和兒科護(hù)理中心以及大學(xué)醫(yī)院進(jìn)行。總共 123 名 12 歲或以上患有原發(fā)性纖毛運(yùn)動(dòng)障礙的成人和青少年被隨機(jī)分配接受艾瑞洛利高滲鹽水組、單用高滲鹽水組、單用艾瑞洛利組或安慰劑組。
Idrevloride 是一種吸入性研究性上皮鈉通道 (ENaC) 抑制劑，其配方旨在水合肺部粘液并通過咳嗽和肺功能改善粘液清除。ENaC 抑制劑在健康志愿者和患有其他呼吸系統(tǒng)疾病(肺部粘液積聚過多，包括原發(fā)性纖毛運(yùn)動(dòng)障礙)的患者中進(jìn)行的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中具有良好的耐受性。
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