脊髓性肌萎縮癥的新治療策略

根據(jù)發(fā)表在《美國國家科學院院刊》(PNAS)上的西北醫(yī)學研究，調(diào)節(jié)運動神經(jīng)元中激酶的活性可能有助于減輕線粒體缺陷和脊髓性肌萎縮癥的其他癥狀，為這種毀滅性疾病提供新的治療途徑。。

據(jù)肌營養(yǎng)不良協(xié)會稱，脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種影響運動神經(jīng)元的遺傳性疾病，它會破壞控制隨意肌肉運動的神經(jīng)細胞?；加?SMA 的兒童通常爬行、行走、坐立和控制頭部運動的能力受損。

據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院稱，這種疾病是幼兒死亡的首要遺傳原因，因為大多數(shù)出生時患有 1 型 SMA 的兒童將在兩歲生日前死亡。

資深研究作者、兒科、神經(jīng)科學副教授、Ken 和 Ruth 研究所的 Yongchao C. Ma 博士表示，盡管這種疾病具有使人衰弱的作用，但引發(fā) SMA 發(fā)展的分子機制尚不清楚。戴維神經(jīng)內(nèi)科。

“SMA ??是一種小兒運動神經(jīng)元疾病;它幾乎類似于兒童中的 ALS。SMA 影響大約六千分之一的活產(chǎn)兒，每 50 人中就有 1 人是該疾病的攜帶者。雖然它非常普遍，但我們對這種疾病的了解不多因為大多數(shù)患者在三歲之前就去世了，而且沒有像冰桶挑戰(zhàn)這樣的宣傳活動，”馬說。

“目前的療法只能幫助一小部分患者，而對于某些療法，例如基因療法，已經(jīng)有證據(jù)表明，從長遠來看，它可能會產(chǎn)生強烈的副作用。在 SMA 發(fā)病機制中，導致運動神經(jīng)元變性的原因長期以來一直存在爭議。我的實驗室感興趣的一個問題。”

在這項研究中，Ma和他的團隊意外地發(fā)現(xiàn)了細胞周期蛋白依賴性激酶5(Cdk5)的過度激活，這是一種在中樞神經(jīng)系統(tǒng)神經(jīng)元中表達的激酶，會導致線粒體缺陷和運動神經(jīng)元變性。

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