根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院國家眼科研究所支持的研究，一種基因療法可以保護視神經(jīng)細胞并保護青光眼小鼠模型的視力。這些發(fā)現(xiàn)為開發(fā)青光眼神經(jīng)保護療法提供了一條前進道路，青光眼是導致視力障礙和失明的主要原因。該報告發(fā)表在《細胞》雜志上。
青光眼是由視神經(jīng)不可逆轉(zhuǎn)的神經(jīng)引起的，視神經(jīng)是視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞的軸突束，可將信號從眼睛傳遞到大腦以產(chǎn)生視力。可用的療法通過降低升高的眼壓來減緩視力喪失，但是盡管眼壓正常，一些青光眼仍會發(fā)展為失明。神經(jīng)保護療法將是一個飛躍，滿足缺乏治療選擇的患者的需求。
“我們的研究首次表明激活 CaMKII 通路有助于保護視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞免受各種損傷和多種青光眼模型，”該研究的首席研究員、眼科和神經(jīng)科學副教授 Bo Chen 博士說。在紐約市西奈山伊坎醫(yī)學院。
CaMKII(鈣/鈣調(diào)蛋白依賴性蛋白激酶 II)通路調(diào)節(jié)整個身體的關(guān)鍵細胞過程和功能，包括眼睛中的視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞。然而，CaMKII 在視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞健康中的確切作用尚不清楚。例如，根據(jù)條件，抑制 CaMKII 活性已被證明對視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞有保護作用或有害作用。
使用 CaMKII 活性的抗體標記物，Chen 的團隊發(fā)現(xiàn)，每當視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞暴露于毒素或視神經(jīng)擠壓傷造成的創(chuàng)傷時，CaMKII 通路信號就會受到損害，這表明 CaMKII 活性與視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞存活之間存在相關(guān)性。
在尋找干預方法時，他們發(fā)現(xiàn)通過基因治療激活 CaMKII 通路證明對視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞具有保護作用。在毒性損傷之前(對細胞造成快速損傷)和視神經(jīng)擠壓(引起較慢的損傷)之后對小鼠進行基因治療，增加了 CaMKII 活性并有力地保護了視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞。
在接受基因治療的小鼠中，77% 的視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞在中毒后 12 個月存活，而對照組小鼠則為 8%。視神經(jīng)擠壓六個月后，77% 的視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞存活，而對照組為 7%。
同樣，在基于眼壓升高或遺傳缺陷的青光眼模型中，通過基因治療提高 CaMKII 活性證明對視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞有保護作用。
標簽： 基因療法
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