在癌癥研究中，一個共同的目標是找到關于癌細胞的一些東西——某種分子——驅動它們的生存能力，并確定該分子是否可以被藥物抑制，阻止腫瘤生長。更好的是：該分子不存在于健康細胞中，因此它們不會受到新療法的影響。
這種被稱為分子靶向癌癥治療的方法已經取得了很多進展。目前的一些癌癥治療方法會抑制變得過度活躍的酶，從而使細胞增殖、擴散和存活超出正常范圍。挑戰(zhàn)在于許多已知的癌癥驅動分子是“不可成藥的”，這意味著它們的類型、形狀或位置阻止藥物與其結合。
加州大學圣地亞哥分校醫(yī)學院的研究人員現在正在探索 RNA 結合蛋白的治療潛力，這是一個相對未開發(fā)的癌癥驅動分子家族?；?(DNA) 轉錄成 RNA 后，這些蛋白質提供了額外的細胞控制層，確定哪些 RNA 拷貝被翻譯成其他蛋白質，哪些不翻譯。像許多控制細胞生長的分子系統(tǒng)一樣，RNA 結合蛋白在發(fā)生故障時會促進腫瘤的發(fā)展。
在他們于 2021 年 7 月 2 日發(fā)表在Molecular Cell 上的最新研究中，加州大學圣地亞哥分校醫(yī)學院團隊在人體細胞和小鼠模型中發(fā)現，RNA 結合蛋白代表了一類新的癌癥藥物靶點，包括三陰性乳腺癌，一種特別難以治療的癌癥，因為它缺乏大多數其他分子藥物靶點。
一種特別突出的 RNA 結合蛋白：YTHDF2。當研究人員從移植到小鼠體內的人類三陰性乳腺腫瘤中通過基因去除 YTHDF2 時，腫瘤體積縮小了大約 10 倍。
我們很高興 RNA 結合蛋白看起來可能成為新的癌癥藥物靶點。我們還不確定在這種情況下它們有多么容易吸毒，但我們已經建立了一個堅實的框架來開始探索它們。”
Gene Yeo 博士，資深作者，加州大學圣地亞哥醫(yī)學院細胞和分子醫(yī)學教授
Yeo 與他實驗室的研究生 Jaclyn Einstein 博士一起領導了這項研究。愛因斯坦將加入一家從實驗室分拆出來的初創(chuàng)公司，以探索 YTHDF2 的成藥性。
標簽： RNA結合蛋白
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