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紐約，紐約(2021年5月18日)-阿爾茨海默氏癥藥物發(fā)現(xiàn)基金會(ADDF)和額顳葉協(xié)會(AFTD)召集的專家小組，為設計針對阿爾茨海默氏病，額顳葉的早期藥物試驗的最佳實踐提供指導(FTD)和其他神經(jīng)退行性癡呆。他們的指導發(fā)表在2021年5月18日的《神經(jīng)病學》上，這是美國神經(jīng)病學研究院的醫(yī)學期刊(“在神經(jīng)退行性癡呆中產(chǎn)生價值的探索性試驗”)。
臨床試驗中的這些效率可以幫助更快，更低成本地獲得概念驗證。開發(fā)阿爾茨海默氏癥藥物的估計成本是抗癌藥物的八倍，并且開發(fā)時間將近兩倍。該小組由來自學術界，生物技術和制藥公司的臨床醫(yī)生，研究人員和統(tǒng)計學家，以及ADDF和AFTD的科學人員組成，重點關注第一階段和第二階段的探索性試驗，該試驗評估了藥物對患者的安全性和藥理作用。具有優(yōu)化研究設計的探索性研究可以終止不太可能成功的計劃，并在臨床試驗過程中有效地轉移有前途的計劃。后期的2期和3期試驗會評估臨床結果，例如記憶力和執(zhí)行日常功能的能力。
“大多數(shù)臨床開發(fā)成本來自后期2b和3期研究，這需要較長的治療時間，并且大量患者需要檢測認知，行為和功能終點的有意義的變化，” ADDF的醫(yī)學博士Howard Fillit說創(chuàng)始執(zhí)行董事兼首席科學官。“探索性2a期試驗的結果是關鍵的轉折點，這是研究人員決定將哪些藥物轉入這些更大，更昂貴的試驗時所致，因此顯然，這些2a期試驗需要盡可能嚴格和精心設計。”
小組為探索性試驗研究設計提出了四個關鍵建議
通過在設計探索性試驗中采用最佳實踐，研究人員和公司可以更自信地使用其結果做出將藥物推進大型后期試驗的最重要的通過/不通過決定。小組的四個主要建議是：
1.采用嚴格的統(tǒng)計分析和程序，使統(tǒng)計學家盡早參與試驗設計。
2.結合反映藥物作用機制和特定研究人群的適當生物標志物和臨床終點。
3.利用歷史數(shù)據(jù)來確定與疾病和治療作用機制完全吻合的適當結果指標。
4.考慮新的臨床開發(fā)計劃，以提高將候選藥物轉入大型臨床試驗或盡快確定無效的效率;避免使用未經(jīng)優(yōu)化或量身定制的“曲奇切刀”試驗設計。
標簽： 阿爾茨海默氏癥
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