微生物組研究有助于探索遺傳性疾病的治療方法

一項(xiàng)合作在腸道細(xì)菌中鑒定出了新的 CRISPR-Cas9 分子，該分子可能具有通過視網(wǎng)膜下注射治療遺傳性疾病(例如色素性視網(wǎng)膜炎)的臨床潛力。特倫托大學(xué)細(xì)胞、計(jì)算和綜合生物學(xué)系的 Anna Cereseto 和 Nicola Segata 聯(lián)手，結(jié)合他們的專業(yè)知識(shí)，開發(fā)治療遺傳性疾病的新療法。

Anna Cereseto 和 Nicola Segata 作為通訊作者和高級(jí)作者的一項(xiàng)研究已發(fā)表在《自然通訊》上。

世界各地的研究人員正在研究基因組療法，以尋找遺傳性疾病的新療法。使用CRISPR-Cas9系統(tǒng)進(jìn)行基因組編輯是基于Cas9蛋白的使用，它的工作原理就像一把分子剪刀，可以通過編程對(duì)基因組進(jìn)行特定修改，以剪切或替換有害的DNA序列，糾正導(dǎo)致基因突變的基因。疾病。

這項(xiàng)生物技術(shù)于 2012 年在美國(guó)被發(fā)現(xiàn)，并已導(dǎo)致一種獲批的治療方法，即治療鐮狀細(xì)胞病的藥物。

現(xiàn)在，特倫托大學(xué)進(jìn)行的這項(xiàng)研究使基因組研究向前邁進(jìn)了一步。

“與其他 CRISPR-Cas9 方法相比，我們發(fā)現(xiàn)的方法精確、有效，而且更緊湊。正如我們?cè)谝暰W(wǎng)膜中的實(shí)驗(yàn)所證明的那樣，這種新的 CRISPR-Cas9 分子將更容易地輸送到必須接受治療的器官。 Anna Cereseto 說，她自 2018 年以來(lái)隨著 evoCas9 的開發(fā)一直參與基因組編輯器的研究。

擴(kuò)大 CRISPR-Cas 工具的范圍對(duì)于加快遺傳疾病療法的開發(fā)是必要的。這可以通過修改天然酶來(lái)實(shí)現(xiàn)，就像 evoCas9 的情況一樣，但發(fā)現(xiàn)已經(jīng)進(jìn)化的可以發(fā)揮作用的酶具有巨大的優(yōu)勢(shì)。

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