新藥跨越血腦屏障減緩亨廷頓病的進(jìn)展 甚至逆轉(zhuǎn)癥狀

魏茨曼研究所的科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了兩種小分子，可以穿過(guò)小鼠的血腦屏障，減緩甚至逆轉(zhuǎn)無(wú)法治愈的亨廷頓舞蹈癥的影響。

人腦是一個(gè)戒備森嚴(yán)的控制中心。它的血管系統(tǒng)被密集的細(xì)胞屏障包圍，阻止大多數(shù)物質(zhì)進(jìn)出。這種強(qiáng)化的結(jié)構(gòu)可以保護(hù)大腦，但它也可以阻止大腦在需要時(shí)獲得幫助——例如，在神經(jīng)退行性疾病的情況下。

在發(fā)表在《EMBO 分子醫(yī)學(xué)》上的一項(xiàng)新研究中，魏茨曼科學(xué)研究所的 Rivka Dikstein 教授和她的團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了兩種小分子，它們能夠穿透血腦屏障并降低導(dǎo)致亨廷頓病的缺陷蛋白質(zhì)的水平，一種無(wú)法治愈的神經(jīng)退行性疾病。這些新藥不僅減緩了小鼠模型中疾病的進(jìn)展，甚至還逆轉(zhuǎn)了一些癥狀。

亨廷頓舞蹈癥的體征和癥狀(輕微的不自主運(yùn)動(dòng)、全身笨拙和焦慮增加)最常見(jiàn)于 40 歲左右。這種疾病會(huì)隨著時(shí)間的推移而發(fā)展，并不可避免地導(dǎo)致死亡。它是由亨廷頓基因中的 DNA 片段過(guò)度重復(fù)(36 次或更多)引起的。

患有亨廷頓舞蹈癥的人通常有一個(gè)亨廷頓基因的工作副本和一個(gè)有缺陷的副本，這會(huì)導(dǎo)致產(chǎn)生有缺陷的蛋白質(zhì)，這些蛋白質(zhì)粘在一起，在大腦中形成有毒殘留物。這種殘留物會(huì)以多種方式積累并損害大腦，引起炎癥，阻礙對(duì)神經(jīng)細(xì)胞生存至關(guān)重要的基因表達(dá)，并損害稱為線粒體的細(xì)胞發(fā)電站。

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