科學家發(fā)現(xiàn)了一種治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的新方法

桑福德伯納姆普雷比斯醫(yī)學發(fā)現(xiàn)研究所、圣盧西亞基金會和羅馬天主教大學的科學家們表明，通過藥理學(藥物)糾正營養(yǎng)不良的肌肉中釋放的細胞外囊泡的含量，可以恢復肌肉再生的能力并防止肌肉疤痕(纖維化)。這項發(fā)表在EMBO Reports上的研究揭示了一種治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 的有前途的新治療方法，這是一種無法治愈的肌肉萎縮疾病，對再生醫(yī)學領域具有深遠的影響。

“我們的研究表明，細胞外囊泡是生物活性介質，可以轉移藥物(在本例中為 HDAC 抑制劑 (HDACi))的益處來治療 DMD，”Sanford Burnham Prebys 發(fā)育、衰老和再生項目教授、該研究的共同通訊作者 Pier Lorenzo Puri 醫(yī)學博士說。“我們在大約 20 年前發(fā)現(xiàn)了這種治療的前景，并完成了所有的臨床前工作，這導致了目前針對患有 DMD 的男孩的臨床試驗。然而，HDACi 的治療潛力迄今為止因其全身不良反應而受到限制。”

在當前的臨床試驗中，由于存在不良副作用的風險，患有 DMD 的男孩接受次優(yōu)劑量的 HDACi 治療?？茖W家們希望細胞外囊泡可能提供一種無細胞、非免疫原性、可移植的工具，用于局部遞送生物活性顆粒，將 HDACi 轉移到營養(yǎng)不良的肌肉，從而克服長期高劑量使用引起的不良副作用。

Puri 說：“我們相信，這種使用藥理學校正的細胞外囊泡的新方法可用于將 HDACi 等藥物直接安全地輸送到營養(yǎng)不良的肌肉，以獲得有益的作用，否則只能在更高的有毒劑量下才能實現(xiàn)。”

細胞外囊泡是生物活性顆粒，這意味著它們對體內有影響。由于其治療潛力，它們最近引起了生物醫(yī)學界的極大關注。這些顆粒包含 DNA、RNA 或蛋白質形式的信息，并從一個細胞交換到另一個細胞。這些顆粒含量的改變會導致營養(yǎng)不良肌肉中細胞之間的錯誤通訊并改變它們的行為。在這項研究中，科學家們發(fā)現(xiàn)這些內容的改變可以被糾正，以恢復營養(yǎng)不良的肌肉細胞之間的生理通訊。

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