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兒童白血病雖然惡性程度高,但對治療反應(yīng)良好,兒童對大劑量化療的耐受性明顯好于成人。近年來,隨著新的化療藥物的不斷出現(xiàn)和化療方案的不斷完善,兒童白血病的療效也在不斷提高。急性淋巴細胞白血病長期無病生存率(治愈率)達到90%以上,急性髓系白血病也在70%以上。關(guān)鍵是要接受系統(tǒng)正規(guī)的治療。目前國內(nèi)治療兒童白血病的方法已經(jīng)非常成熟,在比較好的有經(jīng)驗的醫(yī)院,療效已經(jīng)達到國際水平。我國每年新增白血病患兒超過1.5萬人,但農(nóng)村地區(qū)能接受正規(guī)治療的不到5%,城市地區(qū)不到10%,主要與認識不足有關(guān)。大多數(shù)基層醫(yī)生和家長都認為兒童白血病是不治之癥。近年來,廣大兒童白血病專家逐漸總結(jié)出,要根據(jù)兒童發(fā)病時的危險因素和對早期治療的反應(yīng)制定方案,在規(guī)范治療的基礎(chǔ)上強調(diào)個體化治療。目的是讓孩子活下來,同時讓孩子以后有正常的生活質(zhì)量。目前兒童白血病的治療主要是化療,其次是放療、造血干細胞移植、生物治療和免疫治療。
1.化療(化學(xué)療法)
化療是通過肌肉注射、靜脈注射、鞘內(nèi)注射和口服抗癌藥來達到治療的目的。這些藥物進入血液循環(huán),到達人體各個部位,使化療作用于白血病等擴散的癌癥。
(一)白血病化療策略
白血病的治療強調(diào)多藥聯(lián)合,即選擇作用于白血病細胞代謝不同環(huán)節(jié)的藥物組合,最大限度殺死白血病細胞。臨床診斷白血病時,體內(nèi)已經(jīng)有1kg左右的白血病細胞。當(dāng)化療使白血病完全緩解時,體內(nèi)仍有10到10到10個白血病細胞。如果不繼續(xù)治療,這些殘留的白血病細胞(微小殘留病)會進一步增殖,很快就會引起復(fù)發(fā)。因此,白血病的治療強調(diào)序貫治療,即早期大劑量多藥聯(lián)合誘導(dǎo)治療,集中精力打殲滅戰(zhàn),緩解后繼續(xù)鞏固治療,乘勝追擊,然后進入維持治療階段。對于高危患者,在維持階段給予定期強化治療。一般低危組療程2年,高危組2.5 ~ 3年,最后停藥觀察。
(二)化療常見副作用及對策
化療可殺死正常血細胞和代謝快的細胞,如粘膜細胞,同時殺死白血病細胞,引起感染、出血、貧血、潰瘍、脫發(fā)、惡心、嘔吐等癥狀??赏ㄟ^皮下注射造血刺激因子、輸注血細胞、使用抗生素、丙種球蛋白等抗感染藥物、靜脈滴注止吐藥等對癥治療解決。
2、鞘內(nèi)注射藥物(鞘內(nèi)注射)
由于人體血腦屏障的存在,化療藥物進入血管后很難到達腦部。有些藥物在高劑量時可以通過血腦屏障進入腦組織,但大多數(shù)化療藥物很難通過血腦屏障。這樣,當(dāng)骨髓等部位的白血病細胞被化療殺死時,這些細胞就會逃避這種殺傷,逃到腦組織中,在腦組織中形成一個庇護所。增殖到一定時期后,大量白血病細胞釋放到外周血或進入骨髓,引起復(fù)發(fā)。在靜脈全身化療的同時,可通過腰椎穿刺將部分化療藥物注入腦脊液,通過腦脊液循環(huán)將化療藥物帶入腦組織,可有效預(yù)防“庇護”導(dǎo)致的復(fù)發(fā)。
3.放射療法(放射療法)
放射療法是利用放射線治療白血病。過去,它被用于預(yù)防和治療腦膜白血病和治療
造血干細胞移植包括自體外周血干細胞移植、自體骨髓干細胞移植、異體骨髓干細胞移植、異體外周血干細胞移植、臍帶血干細胞移植等。目前僅用于高危兒童和復(fù)發(fā)后再次化療失敗的兒童。先給孩子大劑量藥物聯(lián)合化療,讓孩子緩解,然后預(yù)處理,讓孩子體內(nèi)的血細胞,包括白血病細胞為零。然后將預(yù)提取處理后的造血干細胞輸入到孩子體內(nèi),這些干細胞會在孩子的骨髓中定植,并逐漸增殖分化為各種血細胞,釋放到外周血中發(fā)揮功能。干細胞移植可以緩解甚至治愈一些難治復(fù)發(fā)的白血病,是化療的補充。干細胞移植時,由于孩子體內(nèi)的正常血細胞已經(jīng)被標記為0,非常容易被感染,所以要將孩子隔離在無菌層流病房內(nèi)。20-30天后移植成功,孩子造血功能重建后就可以離開層流病房了。此外,干細胞移植也會產(chǎn)生移植反應(yīng),一般比較輕微,經(jīng)過適當(dāng)處理后可以安全度過。異基因干細胞移植的骨髓來源(供體)最好是雙胞胎姐妹,單卵雙胞胎最好,因為這個供體反應(yīng)小,容易移植成功。
5.免疫靶向治療
白血病細胞的細胞膜上表達一些標志物,利用這些標志物制備一些能與之結(jié)合的抗體。當(dāng)這些抗體進入體內(nèi),與白血病細胞結(jié)合后,會激活體內(nèi)的免疫系統(tǒng),定向殺死這些白血病細胞。例如,利妥昔單抗可以殺死B淋巴細胞白血病。
此外,還有白細胞介素和活化的T殺傷淋巴細胞等治療方法。
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