根據(jù) 8 月 29 日在線發(fā)表在JAMA Neurology上的一項研究，對于患有 Duchenne 肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 的男孩，vamorolone 是一種結(jié)構(gòu)獨特的解離性甾體抗炎藥，在 24 周內(nèi)有效且安全。
來自英國紐卡斯爾醫(yī)院 NHS 基金會信托基金和紐卡斯爾大學(xué)的醫(yī)學(xué)博士 Michela Guglieri 及其同事在一項包括 4 歲男孩的隨機、雙盲、多中心研究中檢查了vamorolone 是否能夠在降低 DMD 安全問題的同時保持療效小于 7 歲。該研究包括四個治療組：安慰劑組;潑尼松 0.75 mg/kg/天;伐莫龍 2 mg/kg/天;和 vamorolone 6 毫克/公斤/天。121 名男孩被隨機分配到治療組;114 人完成了 24 周的治療期。
研究人員發(fā)現(xiàn)，vamorolone 6 mg/kg/day 從基線到第 24 周的站立速度變化的主要終點得到滿足。前四個連續(xù)的次要終點也得到滿足：站立時間、vamorolone、2 mg/kg/day 與安慰劑;六分鐘步行試驗，vamorolone，6 和 2 mg/kg/天與安慰劑比較;和跑/走的時間 10 m 速度，vamorolone，每天 6 mg/kg 與安慰劑。在潑尼松治療中，但在伐莫龍治療的參與者中，身高百分位數(shù)和骨轉(zhuǎn)換標志物有所降低。所有三個治療組都出現(xiàn)了腎上腺功能不全的增加。
作者寫道：“在廣泛的劑量范圍(每天 2 至 6 毫克/千克)上已證明的療效可能使醫(yī)生能夠根據(jù)臨床觀察和患者偏好調(diào)整劑量。”
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