西奈山的研究人員首次確定了預測對血癌的重要新療法產生良好反應的基因，這種療法可能對某些患者產生嚴重的副作用。
根據 6 月發(fā)表在JCO Precision Oncology上的一項研究，這種療法 selinexor 是許多針對血癌多發(fā)性骨髓瘤的開創(chuàng)性療法的一部分，但迄今為止，將其用于最受益的患者的能力仍然難以捉摸。
西奈山的科學家們對接受 selinexor 治療的患者的多發(fā)性骨髓瘤的 RNA 進行了測序，并確定了三個基因的特征，這些基因在有陽性反應的患者中被激活。他們在參與國際臨床試驗的獨立患者組中驗證了簽名，該試驗導致食品和藥物管理局 (FDA) 批準了該藥物。
“這一特征具有重要的臨床意義，因為它可以確定最有可能從基于 selinexor 的治療中受益的患者，尤其是在早期治療中，”其中一位資深作者 Alessandro Lagana 博士說，西奈山蒂施癌癥研究所腫瘤科學助理教授和西奈山伊坎醫(yī)學院遺傳學和基因組科學助理教授。
該研究的另一位資深作者、西奈山 Tisch 癌癥研究所骨髓瘤轉化研究主任、醫(yī)學博士 Samir Parekh 補充說：“我們的研究結果為使用一小部分基因改善患者對靶向藥物的選擇提供了基礎。指導這些藥物在現實世界場景中的精確應用，包括 CAR-T 后的復發(fā)，這是骨髓瘤中日益重要的臨床挑戰(zhàn)。”
Selinexor 已被證明對其他 FDA 批準的多發(fā)性骨髓瘤療法失敗的患者有幫助。然而，大多數服用該藥物的患者都會出現副作用，有時甚至是嚴重的，因此確定會產生積極反應的患者并可能將藥物的使用范圍擴大到其他治療未失敗的患者是很重要的。
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