干細(xì)胞治療被認(rèn)為是帕金森病患者可能的希望

干細(xì)胞治療被認(rèn)為是帕金森病患者可能的希望。雖然已經(jīng)取得了一些有希望的結(jié)果，但這種方法離臨床應(yīng)用還很遠(yuǎn)?，F(xiàn)在，研究人員首先測(cè)試了靈長(zhǎng)類動(dòng)物的治療方法。從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，患帕金森癥的痛苦——類似癥狀：你創(chuàng)造了一種叫做誘導(dǎo)多能干細(xì)胞移植猴的神經(jīng)元大腦——顯然是成功的。經(jīng)過(guò)治療，動(dòng)物的癥狀得到了改善。

全世界有600多萬(wàn)人患有帕金森病——僅次于阿爾茨海默病的第二大神經(jīng)退行性疾病。英國(guó)醫(yī)生詹姆斯帕金森在200年前首次描述了這種疾病。但是帕金森病的病因在很大程度上對(duì)醫(yī)生來(lái)說(shuō)仍然是個(gè)謎。有一點(diǎn)是肯定的：這種疾病伴隨著大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞的減少。因?yàn)檫@個(gè)重要的神經(jīng)信使，這些細(xì)胞的死亡已經(jīng)消失。結(jié)果，除了別的以外，大腦向肌肉組織發(fā)送錯(cuò)誤的信號(hào)。它有典型的運(yùn)動(dòng)癥狀，如震顫、僵直和運(yùn)動(dòng)遲緩：對(duì)于受影響的人來(lái)說(shuō)，手腳開(kāi)始不由自主地顫抖，步態(tài)、手勢(shì)或表情緩慢，肌肉僵硬。

像左旋多巴(多巴胺的前體)這樣的藥物可以長(zhǎng)時(shí)間維持這些癥狀。但使用多年后，藥劑的效果開(kāi)始明顯波動(dòng)，普遍下降。此外，可能會(huì)出現(xiàn)強(qiáng)烈的副作用，尤其是長(zhǎng)期使用后。為此，科學(xué)家們長(zhǎng)期以來(lái)一直在研究替代品，以緩解帕金森病的癥狀，甚至可能治愈這種疾病。一種方法是干細(xì)胞療法。想法：患者死亡的腦組織應(yīng)該由干細(xì)胞衍生的神經(jīng)細(xì)胞代替。由于胚胎干細(xì)胞用于此目的存在爭(zhēng)議，研究人員現(xiàn)在越來(lái)越多地用所謂的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)進(jìn)行實(shí)驗(yàn)。

患病靈長(zhǎng)類動(dòng)物的新神經(jīng)元

研究人員已經(jīng)成功利用這種方法將皮膚細(xì)胞轉(zhuǎn)化為多巴胺能神經(jīng)元，并將其插入小鼠甚至猴子的大腦。“然而，長(zhǎng)期以來(lái)，如何在患有帕金森病的靈長(zhǎng)類動(dòng)物的大腦中顯示人類iPS細(xì)胞的多巴胺能神經(jīng)元，還沒(méi)有得到研究，”京都大學(xué)和他的同事菊池哲郎(Tetsuhiro Kikuchi)說(shuō)?？茖W(xué)家們正在研究這個(gè)關(guān)鍵問(wèn)題。為此，他們向11只獼猴(獼猴)的殼核中植入了來(lái)自人類祖細(xì)胞的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。此前，他們用神經(jīng)毒素MPTP治療靈長(zhǎng)類動(dòng)物。神經(jīng)毒素會(huì)引發(fā)典型的帕金森病癥狀，類似于大腦中多巴胺能細(xì)胞對(duì)疾病本身的破壞。

前體神經(jīng)元的移植將如何影響患病的猴子？研究人員利用磁共振成像等程序顯示，免疫抑制治療下的外來(lái)細(xì)胞發(fā)育良好，存活時(shí)間長(zhǎng)，似乎能夠完成衰竭神經(jīng)元的功能。它們也沒(méi)有引起任何嚴(yán)重的副作用，例如惡性腫瘤的發(fā)展，這是在胚胎干細(xì)胞植入大鼠大腦兩年內(nèi)的先前研究中觀察到的。當(dāng)研究人員觀察動(dòng)物的行為時(shí)，他們也證實(shí)了觀察處理過(guò)的獼猴大腦時(shí)有希望的印象。雖然靈長(zhǎng)類動(dòng)物沒(méi)有在手術(shù)中存活，8個(gè)月后死亡。然而，除其他外，活動(dòng)性逐漸改善，異常運(yùn)動(dòng)消退。研究小組寫(xiě)道，總的來(lái)說(shuō)，這種療法的療效可以與左旋多巴相比較。

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