胚胎遺傳物質(zhì)的干預(yù)在倫理學(xué)上很有爭議。然而，研究人員現(xiàn)在已經(jīng)在種系中進(jìn)行了另一次這樣的干預(yù)。利用基因剪刀Crispr/Cas9，他們糾正了導(dǎo)致遺傳性心臟病的基因缺陷。因?yàn)閷?shí)際的修復(fù)是由受精卵本身進(jìn)行的，所以這種方法被證明是非常有效的，幾乎不會引起不必要的副作用。然而，研究人員也強(qiáng)調(diào)，在投入實(shí)際使用之前，仍有一些技術(shù)和道德障礙需要克服。
Genscher Crispr/Cas9被認(rèn)為是最有前途的基因工程新工具之一。由于這種方法，比以前更簡單、更有針對性地干預(yù)遺傳物質(zhì)成為可能。使用三個簡單的組件，通用工具可以找到任何想要的DNA位點(diǎn)。即使是點(diǎn)突變也能準(zhǔn)確地糾正基因剪刀——并顯著減少不必要的副作用，如在目標(biāo)區(qū)域外插入基因片段。研究人員CRISPR/Cas9已被成功用于修復(fù)負(fù)責(zé)人血細(xì)胞中鐮狀細(xì)胞貧血的遺傳缺陷。他們還糾正了阿爾茨海默病的突變，促進(jìn)了杜氏肌營養(yǎng)不良癥的遺傳缺陷。但是：
干預(yù)應(yīng)變
然而，包括德國在內(nèi)的許多國家禁止受精卵母細(xì)胞或胚胎的基因修復(fù)。原因是，如果這些細(xì)胞的遺傳物質(zhì)發(fā)生變化，不僅會影響這個人的所有細(xì)胞和組織，還會影響他的所有后代。因?yàn)轱L(fēng)險高，也有被濫用的可能。比如對于“設(shè)計(jì)師寶寶”，這種基因干預(yù)在道德上是有爭議的。但另一方面，只有這種可持續(xù)的干預(yù)也是有益的：它可以防止由單個顯性基因缺陷引起的遺傳性疾病在受影響的家庭中代代相傳。除此之外，它還被允許在某些條件下干預(yù)一些國家，如中國和美國。在中國，研究人員在2016年對人類胚胎進(jìn)行了第一次基因修復(fù)，盡管成功率極低。
由波特蘭俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)的馬虹領(lǐng)導(dǎo)的國際研究小組取得了更大的成功。他們首次糾正了人類胚胎的基因缺陷，導(dǎo)致了所謂的肥厚型心肌病(HCM)。這種顯性遺傳性心臟病影響500人中的1人，早期會導(dǎo)致心律失常，極端情況下會導(dǎo)致心力衰竭和猝死。沒有治愈的方法，只有癥狀可以治療。在大約40%的病例中，遺傳性疾病是由11號染色體上MYBPC3基因的突變引起的。如果當(dāng)事人從其父母中的一方繼承了有缺陷的基因拷貝，從而導(dǎo)致其患病，這就足夠了。
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