基因爪CRISPR/Cas9長期以來被認為是基因研究和基因治療的突破?，F(xiàn)在，美國研究人員已經成功改造了這個工具，甚至可以特異性地糾正點突變?；蚣舻犊梢栽诓磺懈罨蚪M的情況下轉換有缺陷的DNA堿基。在第一項測試中，研究人員已經能夠糾正APOE4基因中的兩個突變——從而糾正阿爾茨海默病的已知風險因素。
長期以來，改變或編輯基因組中的基因一直是一項繁瑣而昂貴的任務。那是因為基因的正確部分必須被切除，并在必要時被替換——由于這種方法缺乏準確性，這一壯舉經常出錯。然而，幾年前，研究人員發(fā)現(xiàn)了細菌抵抗病毒攻擊的機制：所謂的“聚集規(guī)則區(qū)間短回文重復序列”——簡稱CRISPR。與Cas9酶一起，這些酶具有將新的DNA序列靶向基因組中特定位點的能力。因此，遺傳學家和生物技術學家的基因剪刀CRISPR/Cas9是他們一直在等待的工具：它們相對準確、便宜且易于使用。研究人員將這種方法的重要性與大眾汽車在汽車行業(yè)的重要性進行了比較。CRIPR/Cas9已被用于從小鼠遺傳物質中去除疾病基因，培養(yǎng)抗病毒豬，并使蚊子不適合瘧疾病原體。在中國，研究人員也敢于入侵人類生殖系，這一點的爭議是兩倍：他們編輯了受精人類卵母細胞的遺傳物質。
但CIRSPR/Cas9并非絕對可靠，可能導致基因置換流產。此外，遺傳性疾病的主要原因之一無法得到充分解決：點突變。在這種情況下，DNA鏈中只有一個堿基發(fā)生了變化。到目前為止，已經嘗試在CRISPR/Cas9的幫助下糾正這種情況，不必要的DNA序列或整個切片的錯誤和遺漏被非常頻繁地隨機插入。這些錯誤統(tǒng)稱為“indels”，尤其是在野外切割DNA雙鏈細胞的修復機制，進而改變DNA，導致這些錯誤。然而，劉中達和他在劍橋哈佛大學的同事現(xiàn)在已經修改了CRISPR/Cas9基因剪刀，以停止切割DNA。相反，在附著酶的幫助下，它可以選擇性地將一個DNA堿基轉化為另一個——校正點突變。
c變成了t。
這就是基因剪刀新變種的工作原理：和以前一樣，CRISPR部分確保剪刀根據其基本序列定位并附著在DNA中所需的位置。所以我們現(xiàn)在不切Cas9酶，劉和他的同事已經禁用了。研究人員解釋說：“這種催化死亡的Cas9保留了與DNA結合的能力，但不會再次切斷鏈?！爆F(xiàn)在他們已經在復合物上附著了一種酶，這是將脫氧核糖核酸堿基胞嘧啶轉化為胸腺嘧啶的中間步驟。另外兩種變體可以確保這種堿交換更加有效和持久。接下來，研究人員測試了他們的新基因剪刀是否也適用于人類細胞——因此也適用于未來使用它們的環(huán)境。
結果：在研究人員的報告中，在所有實驗方法中，基因剪刀將多達75%細胞中的缺陷堿基轉化為正確的堿基。此外，只有少數Fehlumwandlungen或Indels出現(xiàn)。劉和他的同事說：“這些結果表明，這種方法可以比任何以前已知的方法更有效、更錯誤地糾正哺乳動物細胞中疾病誘導的點突變。因此，這種基于CRISPR/Cas9的靶向DNA堿基交換新工具的開發(fā)擴大了編輯基因的潛在用途和有效性。
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