當(dāng)孩子出生時患有臂叢神經(jīng)損傷或腦癱時，一些最致殘的問題是肌肉攣縮或肌肉緊張，這嚴(yán)重限制了肢體功能。
隨著時間的推移，這些肌肉攣縮會破壞骨骼生長，導(dǎo)致疼痛、行動不便和嚴(yán)重依賴昂貴的醫(yī)療保健和支持服務(wù)。許多受影響的兒童需要手術(shù)和其他治療，可以暫時緩解癥狀，但不能治愈攣縮。缺乏有效的治療是因為醫(yī)生不知道兒童癱瘓后肌肉攣縮是如何形成的。到目前為止。
來自辛辛那提聯(lián)合國兒童基金會的專家報告說，在老鼠身上，一種叫做硼替佐米的藥物可以幫助未經(jīng)治療的老鼠重新平衡肌肉生長，防止攣縮。這一早期成功表明，面臨這些疾病的后代可能會以新的、更有效的方式得到治療。
該研究于2019年10月29日在線發(fā)表在《JCI洞察》上。
小兒骨科負(fù)責(zé)人羅杰康沃爾(Roger Cornwall)說：“在模擬這些常見兒童期的小鼠模型中，在出生后不久接受四周的治療后，我們的研究發(fā)現(xiàn)硼替佐米能顯著減少肩部和肘部攣縮。未來的研究已經(jīng)證實了這種方法的有效性，這可能最終使在各種情況下減少攣縮所需的破壞性手術(shù)過時。"
每200個新生兒中就有一個生病。
臂叢是一束相互纏繞的神經(jīng)，從頸部延伸出來，控制手臂和手的運動和感覺。在某些情況下，這些神經(jīng)可能在分娩過程中受損，導(dǎo)致手臂無力甚至完全癱瘓。雖然這些損傷中約有三分之二可以自行治愈，但其余的可能需要神經(jīng)重建和其他療法。
腦癱描述了多種情況，其中腦損傷或功能障礙會導(dǎo)致肌肉無力和運動障礙。病因包括腦出血、感染、外傷和基因變異。
綜上所述，這些情況是兒童癱瘓最常見的原因，每200名嬰兒中就有一名兒童癱瘓。雖然發(fā)病條件的起源不同，但兩者都會導(dǎo)致類似的肌肉攣縮，從而限制肢體的活動能力，改變骨骼的生長方式，從而導(dǎo)致骨骼變形和關(guān)節(jié)脫位。
發(fā)現(xiàn)專注于肌肉生長和破壞
康沃爾大學(xué)分子心血管生物學(xué)分部的道格拉斯米萊博士和他的同事開發(fā)并研究了一種模擬臂叢神經(jīng)損傷的小鼠模型。他們發(fā)現(xiàn)，之所以會發(fā)生攣縮，是因為在肌肉發(fā)育早期，當(dāng)從正常神經(jīng)纖維獲得的關(guān)鍵信號被輸入時，癱瘓的肌肉缺乏正常生長的能力。
他們進一步了解到，健康的縱向肌肉生長主要取決于肌肉蛋白質(zhì)合成和分解之間的平衡。此前，科學(xué)家認(rèn)為肌肉生長主要依賴于干細(xì)胞的活性。作者發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞的活性對于特定的縱向肌肉生長不是必需的。
研究小組利用這些信息測試了硼替佐米(一種可以抑制蛋白質(zhì)分解的化療藥物)，這是一種在細(xì)胞水平上重新平衡肌肉生長的可能方法。這種藥物影響很大，但需要第二種藥物來降低毒性，這在研究的早期對一些小鼠是致命的。
當(dāng)出生后不久服用時，這種藥物的有益效果最強。目前還不清楚有多少大一點的孩子能從這種方法中受益，這種方法對成年人也不太可能有幫助。
考慮到這種藥物的潛在毒性，目前尚不清楚目前被FDA批準(zhǔn)用于成人癌癥治療的硼替佐米是否被認(rèn)為足夠安全，可以在臨床試驗中對兒童進行測試。然而，早期的成功仍然為研究人員開發(fā)更精細(xì)的藥物指明了方向，這最終可以改變兒童癱瘓的護理。
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