研究人員通過基因治療為盲人恢復視力

人類主要依靠視覺。失去視力意味著無法閱讀、識別面孔或找到物體。黃斑是導致視力障礙的主要原因之一，影響全球近2億人。視網(wǎng)膜中的感光細胞負責通過眼睛從環(huán)境中捕捉光線?；疾〉母泄饧毎チ藢獾拿舾行裕@可能導致視力受損甚至完全失明。巴塞爾分子與臨床眼科研究所(IOB)的科學家和哥廷根德國靈長類動物中心(DPZ)-萊布尼茨靈長類動物研究所的同事開發(fā)了一種基于基因治療的新治療方法。他們試圖用近紅外光激活退化的感光細胞(科學)。

工業(yè)化國家失明的主要原因是感光細胞的退化，包括與年齡相關的黃斑和色素性視網(wǎng)膜炎。在退行性光感受器疾病的進展中，視網(wǎng)膜中的光感受器區(qū)域與光敏感區(qū)域和光不敏感區(qū)域共存。例如，黃斑患者失去了視網(wǎng)膜中央部分的視力，但保持了周邊視力。

現(xiàn)在，科學家們已經(jīng)成功開發(fā)出一種新的治療方法，可以在不損傷殘余視力的情況下恢復退化視網(wǎng)膜的光敏性。它們的靈感來自自然界中發(fā)現(xiàn)的物種，如蝙蝠和蛇，它們可以使獵物的身體發(fā)出近紅外光。這是通過使用熱敏離子通道來實現(xiàn)的，該通道可以檢測近紅外光的熱量。這使得蝙蝠和蛇能夠在大腦中疊加熱圖像和視覺圖像，從而以更高的精度對周圍環(huán)境做出反應。為了使視網(wǎng)膜感光細胞具有近紅外靈敏度，研究人員設計了一個三組分系統(tǒng)。第一種成分含有工程DNA，可以保證編碼熱敏通道的基因只在感光細胞中表達。第二種成分是金納米棒，這是一種可以有效吸收近紅外光的小顆粒。第三種成分是抗體，確保感光體中表達的熱敏通道和局部捕獲近紅外光并局部釋放熱量的金納米棒之間的強結(jié)合。

研究人員首先在患有視網(wǎng)膜的工程小鼠中測試了他們的系統(tǒng)，證明了近紅外光有效地激發(fā)了感光細胞，信號被傳遞到視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞，視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞代表視網(wǎng)膜向大腦更高視覺中心的輸出。接下來，他們表明用近紅外光刺激老鼠的眼睛也會被大腦區(qū)域的神經(jīng)元吸收，這對有意識的視覺(主要的視覺皮層)非常重要。他們還設計了一個行為測試，在這個測試中，未經(jīng)治療的盲鼠不能通過使用近紅外刺激來學習簡單的任務，而經(jīng)過三分量系統(tǒng)治療的盲鼠可以執(zhí)行與近紅外刺激相關的任務。

有了這篇論文的合著者，匈牙利塞梅爾維斯大學的助理教授阿諾德薩伯，研究人員可以在人類視網(wǎng)膜上測試他們的新方法，這種視網(wǎng)膜可以在培養(yǎng)基中存活幾個月，即使他們有一天會失明。死后，感光細胞失去了感知光線的能力。實驗結(jié)果表明，近紅外光照射可以激活三組分基因治療后的人視網(wǎng)膜視覺回路。

“我們認為，近紅外刺激是為盲人患者提供有用視力的重要一步，這樣他們就可以重新獲得閱讀或看臉的能力，”DPZ初級研究小組“視覺回路和修復”負責人Daniel Hillier說，他補充說：“我們希望將這些發(fā)現(xiàn)給予盲人，我們希望在我們的主要項目中進一步加強我們在DPZ這一領域的研究活動，該項目的重點是恢復視力?！?

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