對(duì)于最常見的遺傳性心臟病患者，藥物第一時(shí)間影響心肌的厚度和功能，而不僅僅是解決癥狀。
密歇根frankl心血管中心內(nèi)科助理教授、心臟病專家Sara Saberi醫(yī)學(xué)博士說：“這是第一項(xiàng)研究表明，在任何形式的肥厚型心肌病中，藥物對(duì)心臟結(jié)構(gòu)和功能都有很好的作用?！?
薩貝里解釋說，目前的選擇可能有助于患者今天感覺更好，但不能幫助他們延長(zhǎng)壽命或防止人們?cè)诼飞辖?jīng)歷心力衰竭。它們不會(huì)影響定義疾病的心臟結(jié)構(gòu)的任何異常：心臟結(jié)構(gòu)的厚度、最終硬度和其他異常。
薩貝里說：“差距很大。HCM是一種慢性進(jìn)行性疾病，仍然無法治愈?！?
她在2020年美國心臟協(xié)會(huì)科學(xué)會(huì)議上介紹了她的團(tuán)隊(duì)的探索者-HCM CMR子研究的結(jié)果，該會(huì)議也發(fā)表在《循環(huán)》。
解決HCM的根本原因
在HCM，驅(qū)動(dòng)蛋白之間有太多的相互作用，導(dǎo)致肌肉過度壓縮和肌肉僵硬。
目前，專門為HCM設(shè)計(jì)的藥物mavacamten正在各種臨床試驗(yàn)中進(jìn)行研究。它是一種叫做心肌肌球蛋白抑制劑的新藥的一部分。薩貝里解釋說，這種藥物的作用是防止一種叫做肌球蛋白的蛋白質(zhì)與其他運(yùn)動(dòng)蛋白過多相互作用，從而使心肌更正常地?cái)D壓和放松。它有效地減少了疾病引起的心臟血流堵塞。
"這實(shí)際上是第一類針對(duì)HCM潛在病理生理學(xué)的藥物."
薩貝里說，與服用安慰劑的患者相比，服用藥物的患者心臟質(zhì)量明顯下降。
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