為了開(kāi)發(fā)副作用最小的類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎療法，圣路易斯華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員開(kāi)發(fā)了基因工程細(xì)胞，當(dāng)植入小鼠體內(nèi)時(shí)，將提供一種生物藥物來(lái)應(yīng)對(duì)炎癥。
在類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的小鼠模型中，工程細(xì)胞減少了炎癥并防止了一種稱為骨侵蝕的骨骼損傷。研究小組的最終目標(biāo)是為患有類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的人開(kāi)發(fā)治療方法，這是一種影響美國(guó)約 130 萬(wàn)成年人的衰弱疾病。
高級(jí)研究員 Farshid Guilak 博士說(shuō)：“醫(yī)生經(jīng)常通過(guò)注射或輸注抗炎生物藥物來(lái)治療類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎患者，但這些藥物在給藥時(shí)間足夠長(zhǎng)且劑量足夠高以產(chǎn)生有益效果時(shí)會(huì)引起嚴(yán)重的副作用。” ，骨科手術(shù)的米爾德里德 B. 西蒙教授。“我們使用 CRISPR 技術(shù)對(duì)干細(xì)胞中的基因進(jìn)行重新編程。然后我們通過(guò)在編織支架上接種細(xì)胞來(lái)制作一個(gè)小的軟骨植入物，并將它們放置在小鼠的皮膚下。這種方法可以讓這些細(xì)胞在體內(nèi)停留很長(zhǎng)時(shí)間，并在出現(xiàn)炎癥時(shí)分泌藥物。”
新發(fā)現(xiàn)于 9 月 1 日在線發(fā)表在《科學(xué)進(jìn)展》雜志上。
研究人員使用 CRISPR-Cas9 基因組編輯技術(shù)來(lái)制造能夠分泌生物藥物以應(yīng)對(duì)炎癥的細(xì)胞。該藥物通過(guò)與白介素 1 (IL-1) 結(jié)合來(lái)減輕關(guān)節(jié)炎癥，IL-1 是一種通過(guò)激活關(guān)節(jié)中的炎癥細(xì)胞來(lái)促進(jìn)關(guān)節(jié)炎炎癥的物質(zhì)。
華盛頓大學(xué)再生醫(yī)學(xué)中心的聯(lián)合主任 Guilak 和他的團(tuán)隊(duì)之前開(kāi)發(fā)了支架，它們用干細(xì)胞包裹，然后植入關(guān)節(jié)形成軟骨。該策略允許研究人員以這樣的方式植入工程軟骨細(xì)胞，即它們?cè)趲滋旌蟛粫?huì)漂移并且可以存活數(shù)月或更長(zhǎng)時(shí)間。
他的實(shí)驗(yàn)室之前還使用 CRISPR-Cas9 技術(shù)構(gòu)建了所謂的 SMART 軟骨細(xì)胞(用于自主再生療法的干細(xì)胞)來(lái)改變這些細(xì)胞中的基因，這樣當(dāng)軟骨中的基因被炎癥激活時(shí)，它們就會(huì)分泌藥物作為反應(yīng)。
在這項(xiàng)新研究中，Guilak 的團(tuán)隊(duì)將這些策略結(jié)合起來(lái)為類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎提供治療。
“這些細(xì)胞會(huì)在皮下或關(guān)節(jié)中停留數(shù)月，當(dāng)它們感覺(jué)到炎癥環(huán)境時(shí)，它們會(huì)被編程為釋放生物藥物，”圣路易斯圣路易斯兒童醫(yī)院研究主任吉拉克說(shuō)。
在這種情況下，該藥物類(lèi)似于免疫抑制劑藥物阿那白滯素，后者與 IL-1 結(jié)合并阻斷其活性。有趣的是，這種藥物并不經(jīng)常用于治療類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎，因?yàn)樗陌胨テ诤芏?，不?huì)在體內(nèi)停留很長(zhǎng)時(shí)間。但在這項(xiàng)針對(duì)小鼠的研究中，這種藥物減少了炎癥并預(yù)防了類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎中常見(jiàn)的骨損傷。
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