CRISPR治療血液疾病的積極初步數(shù)據(jù)

一個研究人員合作團(tuán)隊(duì)，包括費(fèi)城兒童醫(yī)院 (CHOP) 細(xì)胞治療和移植科主任兼細(xì)胞和基因治療實(shí)驗(yàn)室醫(yī)學(xué)主任 Stephan Grupp, MD, Ph.D. 以及兒童期第一個細(xì)胞免疫治療的先驅(qū)癌癥，最近公布的初步數(shù)據(jù)表明，基于 CRISPR 的基因編輯療法治療遺傳性血液疾病是安全有效的。

由 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的一次性基因編輯療法 CTX001 已用于 22 名患者——15 名患有輸血依賴性 β-地中海貧血癥，7 名患有鐮狀細(xì)胞病——目的是促進(jìn)胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生，以糾正與這兩種疾病相關(guān)的血紅蛋白缺陷基因。所有患者都表現(xiàn)出胎兒血紅蛋白和總血紅蛋白的持續(xù)增加，與移植手術(shù)相關(guān)的副作用有限且可控。

這 15 名 β-地中海貧血患者自接受輸液以來一直沒有輸血。這 7 名患有嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病的患者沒有出現(xiàn)血管閉塞危象，即嚴(yán)重疼痛的急性發(fā)作，也涉及器官損傷。“我們在早期看到的是，這對我們見過的鐮狀細(xì)胞患者有多么大的轉(zhuǎn)變，”格魯普說。“我們聽說它正在改變生活。”到目前為止，β-地中海貧血的治療選擇一直是終生輸血或干細(xì)胞移植。鐮狀細(xì)胞病的治療選擇是疼痛管理、輸血和羥基脲以增加胎兒血紅蛋白，唯一的治療選擇是從供體移植干細(xì)胞。

“隨著我們的繼續(xù)，最大的問題是它是否持久，”格魯普在談到實(shí)驗(yàn)性治療時解釋道。“迄今為止的證據(jù)表明，它在我們看到的時間范圍內(nèi)是持久的，我們只需要繼續(xù)跟蹤患者。”

參加這些試驗(yàn)的患者可以從外周血中收集自己的造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞。使用 CRISPR/Cas9 技術(shù)編輯患者的細(xì)胞。編輯后的細(xì)胞，現(xiàn)在是 CTX001，然后作為干細(xì)胞移植的一部分被輸回患者體內(nèi)，不需要供體或隨之而來的風(fēng)險。監(jiān)測患者以跟蹤 CTX001 對多種疾病和安全性指標(biāo)的影響。

Grupp 說：“我認(rèn)為在細(xì)胞和基因治療這一領(lǐng)域，將普遍轉(zhuǎn)向基因編輯而不是基因插入。”“在我們修改造血干細(xì)胞的這個世界上，我看到的運(yùn)動是朝著這種更有針對性的方法發(fā)展。”

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