一個研究人員合作團隊，包括費城兒童醫(yī)院 (CHOP) 細胞治療和移植科主任兼細胞和基因治療實驗室醫(yī)學主任 Stephan Grupp, MD, Ph.D. 以及兒童期第一個細胞免疫治療的先驅癌癥，最近公布的初步數(shù)據(jù)表明，基于 CRISPR 的基因編輯療法治療遺傳性血液疾病是安全有效的。
由 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的一次性基因編輯療法 CTX001 已用于 22 名患者——15 名患有輸血依賴性 β-地中海貧血癥，7 名患有鐮狀細胞病——目的是促進胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生，以糾正與這兩種疾病相關的血紅蛋白缺陷基因。所有患者都表現(xiàn)出胎兒血紅蛋白和總血紅蛋白的持續(xù)增加，與移植手術相關的副作用有限且可控。
這 15 名 β-地中海貧血患者自接受輸液以來一直沒有輸血。這 7 名患有嚴重鐮狀細胞病的患者沒有出現(xiàn)血管閉塞危象，即嚴重疼痛的急性發(fā)作，也涉及器官損傷。“我們在早期看到的是，這對我們見過的鐮狀細胞患者有多么大的轉變，”格魯普說。“我們聽說它正在改變生活。”到目前為止，β-地中海貧血的治療選擇一直是終生輸血或干細胞移植。鐮狀細胞病的治療選擇是疼痛管理、輸血和羥基脲以增加胎兒血紅蛋白，唯一的治療選擇是從供體移植干細胞。
“隨著我們的繼續(xù)，最大的問題是它是否持久，”格魯普在談到實驗性治療時解釋道。“迄今為止的證據(jù)表明，它在我們看到的時間范圍內(nèi)是持久的，我們只需要繼續(xù)跟蹤患者。”
參加這些試驗的患者可以從外周血中收集自己的造血干細胞和祖細胞。使用 CRISPR/Cas9 技術編輯患者的細胞。編輯后的細胞，現(xiàn)在是 CTX001，然后作為干細胞移植的一部分被輸回患者體內(nèi)，不需要供體或隨之而來的風險。監(jiān)測患者以跟蹤 CTX001 對多種疾病和安全性指標的影響。
Grupp 說：“我認為在細胞和基因治療這一領域，將普遍轉向基因編輯而不是基因插入。”“在我們修改造血干細胞的這個世界上，我看到的運動是朝著這種更有針對性的方法發(fā)展。”
標簽： 血液疾病
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