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利用患者自身干細胞修復角膜損傷的細胞療法取得積極的一期試驗結果

導讀 由來自麻省總醫(yī)院布里格姆分校的 Mass Eye and Ear 的研究人員領導的團隊報告了一種革命性干細胞療法的 I 期試驗結果,這種療法被稱...

由來自麻省總醫(yī)院布里格姆分校的 Mass Eye and Ear 的研究人員領導的團隊報告了一種革命性干細胞療法的 I 期試驗結果,這種療法被稱為培養(yǎng)自體角膜緣上皮細胞移植 (CALEC),該療法被發(fā)現(xiàn)是安全且有效的。四名一只眼睛遭受嚴重化學燒傷的患者短期內(nèi)耐受性良好。

根據(jù) 8 月 18 日發(fā)表在《科學進展》上的一項研究,經(jīng)過 12 個月的隨訪,患者的角膜表面得到了恢復——其中兩人能夠接受角膜移植,另外兩人報告稱,無需額外治療,視力就有顯著改善。

雖然第一階段研究的目的是在進入第二階段試驗之前確定初步的安全性和可行性,但研究人員認為早期研究結果很有希望。

“我們的早期結果表明,CALEC 可能會給那些無法治愈的視力喪失和與嚴重角膜損傷相關的疼痛的患者帶來希望,”首席研究員兼主要研究作者、Mass Eye 角膜服務部副主任 Ula Jurkunas 醫(yī)學博士說和耳,哈佛醫(yī)學院眼科副教授。

“由于缺乏安全性高的治療方案,角膜專家一直受到阻礙,無法幫助我們的化學燒傷和損傷患者,使他們無法進行人工角膜移植。我們對進一步的研究充滿希望,CALEC 有朝一日可以填補這一空白。亟需治療缺口。”

在 CALEC 中,通過小型活檢取出患者健康眼睛的干細胞,然后通過丹納法伯癌癥研究所康奈爾和奧萊利家族細胞操作核心設施的創(chuàng)新制造工藝在移植物上擴增和生長。兩到三周后,CALEC 移植物被送回 Mass Eye and Ear 并移植到角膜損傷的眼睛中。

CALEC 項目是 Jurkunas 與 Mass Eye and Ear 角膜服務中心的同事、Dana-Farber 癌癥研究所的研究人員(由醫(yī)學博士 Jerome Ritz 領導)、波士頓兒童醫(yī)院(由 Myriam Armant 博士領導)和JAEB 健康研究中心。

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