加利福尼亞大學(xué)圣地亞哥分校的研究人員使用基于CRISPR的新技術(shù)為潛在的新型基因治療奠定了基礎(chǔ)。
由加州大學(xué)圣地亞哥分校的博士后學(xué)者李志謙領(lǐng)導(dǎo)的研究工作在果蠅和人類(lèi)細(xì)胞中進(jìn)行，Ethan Bier教授的實(shí)驗(yàn)室證明了可以設(shè)計(jì)新的DNA修復(fù)機(jī)制來(lái)解決衰弱性疾病和受損細(xì)胞狀況的影響。
科學(xué)家開(kāi)發(fā)了一種新穎的遺傳傳感器“ CopyCatcher”，該傳感器利用基于CRISPR的基因驅(qū)動(dòng)技術(shù)來(lái)檢測(cè)實(shí)例，在該實(shí)例中，遺傳元件從果蠅體內(nèi)的一個(gè)染色體精確復(fù)制到另一個(gè)染色體。
有關(guān)詳細(xì)信息，請(qǐng)參見(jiàn)《自然通訊》雜志。
正在開(kāi)發(fā)基因驅(qū)動(dòng)技術(shù)，以在人體生殖細(xì)胞(精子和卵子)中復(fù)制和分布所需的性狀，從而使這些性狀散布到整個(gè)人群中，從而有可能防止瘧疾等昆蟲(chóng)病媒傳播并強(qiáng)化農(nóng)業(yè)莊稼。對(duì)于人類(lèi)健康應(yīng)用，下一代CopyCatcher系統(tǒng)將測(cè)量在人體的不同細(xì)胞中進(jìn)行這種完美復(fù)制的頻率。
由于該系統(tǒng)在果蠅中檢測(cè)到很高的復(fù)制率，因此在人類(lèi)細(xì)胞中取得類(lèi)似的成功將使科學(xué)家能夠在整個(gè)人體中進(jìn)行所需的精確基因組編輯，尤其是在依賴(lài)該基因功能以維持正常健康的細(xì)胞中。
《自然通訊》研究和科學(xué)的資深作者比爾說(shuō)：“這些研究為新型基因治療提供了明確的原理證明，其中一種突變的基因的一個(gè)拷貝可以從該基因的部分完整的第二個(gè)拷貝中修復(fù)。”塔塔大學(xué)遺傳學(xué)與社會(huì)研究所所長(zhǎng)-圣地亞哥。“如果遺傳是遺傳性疾病患者的父母，如果他們的父母是同一基因中兩個(gè)不同突變的攜帶者，那么就需要這種設(shè)計(jì)。”
比爾說(shuō)，在基因組中將突變基因固定在其正常環(huán)境中的策略與當(dāng)前的基因治療策略大不相同，在現(xiàn)有的基因治療策略中，基因的替代拷貝被置于基因組的不同位置上，并充當(dāng)粗略的“補(bǔ)丁”。
比爾說(shuō)：“這種方法恢復(fù)了足夠的基因活性，使患者能夠li行。”“在這些情況下，基因通常在通常應(yīng)保持沉默的細(xì)胞中被激活，而在其他應(yīng)被激活的細(xì)胞中則可能不被激活。”
如果可以通過(guò)CopyCatchers在果蠅中檢測(cè)到果蠅中高效的精確體內(nèi)基因編輯的高效率，那么可以治療多種遺傳疾病，包括血液疾病，影響視力或聽(tīng)力的疾病以及針對(duì)特定器官的疾病，例如肌肉營(yíng)養(yǎng)不良，囊性纖維化(肺和腎臟)和先天性心臟缺陷。
這種恢復(fù)性的基因療法將代表對(duì)現(xiàn)有方法的重大改進(jìn)，在現(xiàn)有方法中，基因的功能拷貝通常在人體的所有細(xì)胞中被激活，但以異常的方式被激活。”
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