澳大利亞科學(xué)家的研究可以為目前稱為“彌漫性內(nèi)源性龐廷膠質(zhì)瘤”(DIPG)的兒童不可治愈的腦癌的新療法鋪平道路。DIPG每年影響澳大利亞約20名兒童，是一種破壞性疾病，診斷后平均生存時(shí)間僅為9個(gè)月。
這項(xiàng)研究由兒童癌癥研究所的科學(xué)家領(lǐng)導(dǎo)，并于本周在國(guó)際期刊《細(xì)胞報(bào)告》上發(fā)表。該研究通過(guò)使用一種新的抗癌藥物，為DIPG的治療提供了令人興奮的新治療方法。
新藥CBL0137是從抗瘧藥奎納克林開(kāi)發(fā)的抗癌化合物。研究人員發(fā)現(xiàn)，CBL0137直接逆轉(zhuǎn)了DIPG中關(guān)鍵遺傳驅(qū)動(dòng)因子的作用，并且對(duì)DIPG腫瘤模型具有深遠(yuǎn)的影響。他們還發(fā)現(xiàn)，與第二種藥物panobinostat(一種稱為組蛋白脫乙酰酶(HDAC)抑制劑的新型藥物)聯(lián)合使用時(shí)，CBL0137甚至更有效。當(dāng)組合使用時(shí)，發(fā)現(xiàn)這兩種藥物具有協(xié)同作用，每種都增強(qiáng)了對(duì)DIPG的其他作用。
悉尼兒童醫(yī)院兒童癌癥研究所負(fù)責(zé)人，兒童癌癥中心兒科腫瘤學(xué)家David Ziegler副教授表示，迫切需要一種新的更有效的DIPG治療方法。
他說(shuō)：“多年來(lái)，DIPG已嘗試了許多不同類型的治療方法，但迄今為止，尚無(wú)一種方法能有效治療患有這種疾病的兒童。”“部分問(wèn)題是DIPG中的遺傳驅(qū)動(dòng)程序是一個(gè)主基因，它控制著成千上萬(wàn)的其他基因。到目前為止，我們還不知道如何關(guān)閉它。我們的數(shù)據(jù)表明CBL0137的作用是逆轉(zhuǎn)該主基因的作用。 ，然后關(guān)閉DIPG腫瘤細(xì)胞的生長(zhǎng)。”
在最新發(fā)表的研究中，兒童癌癥研究所腦腫瘤小組的副教授齊格勒及其同事在該研究所實(shí)驗(yàn)治療小組進(jìn)行的較早研究的基礎(chǔ)上，該小組發(fā)現(xiàn)CLB037對(duì)神經(jīng)母細(xì)胞瘤有效。腦腫瘤小組采用與DIPG類似的方法，證實(shí)CBL0137通過(guò)抑制一種稱為FACT的重要分子(DNA轉(zhuǎn)錄，復(fù)制和修復(fù)所需)來(lái)干擾DIPG腫瘤的生長(zhǎng)。他們發(fā)現(xiàn)FACT與DIPG中的關(guān)鍵遺傳驅(qū)動(dòng)因子結(jié)合-一種稱為K27M的突變。通過(guò)用CBL0137處理DIPG細(xì)胞，他們能夠靶向該基因并阻止腫瘤細(xì)胞生長(zhǎng)。接下來(lái)，他們?cè)?ldquo;患者來(lái)源的異種移植物”中測(cè)試了CBL0137?專門(mén)培育出可以從患病兒童身上直接提取的DIPG細(xì)胞的小鼠?表明它有效地穿透了血腦屏障并延長(zhǎng)了生存時(shí)間。
標(biāo)簽： 兒童期癌癥
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